< p > Allena Pharmaceuticals, Inc. heeft een klinische en bedrijfsupdate gegeven. ALLN-346 programma: ALLN-346 is een eerste in zijn klasse, niet-geabsorbeerd, oraal toegediend enzym in ontwikkeling voor de behandeling van hyperurikemie en jicht in de setting van gevorderde chronische nierziekte (CKD). In november kreeg ALLN-346 van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track-aanwijzing. De Vennootschap voert twee Fase 2a-studies uit met ALLN-346: Studie 201, een één week durende intramurale studie die wordt uitgevoerd in een klinische farmacologie-eenheid, en Studie 202, een twee weken durende poliklinische studie die wordt uitgevoerd op 20 plaatsen in de V.S. In Studie 201 worden patiënten met hyperurikemie gerandomiseerd (2:1) om ofwel vijf capsules ALLN-346 ofwel een gelijkwaardig placebo driemaal daags te krijgen gedurende één week. De geplande inschrijving voor de studie bestaat uit twee cohorten, elk met ongeveer 12 patiënten. Van de 11 patiënten in het eerste cohort kregen er zeven ALLN-346 en vier een placebo. De meerderheid van deze patiënten had CKD in stadium 2, waaronder vijf van de zeven personen die met ALLN-346 werden behandeld. Het tweede cohort wordt momenteel ingeschreven en de topline gegevens worden verwacht in het eerste kwartaal van 2022. Gegevens van het eerste cohort toonden een statistisch significante vermindering aan van serumurinezuur (sUA) vanaf de basislijn (p < 0,05) bij patiënten behandeld met ALLN-346 in vergelijking met placebo. In overeenstemming met de bekende pathofysiologische aanpassing van verhoogde intestinale eliminatie van urinezuur bij patiënten met een verminderde nierfunctie en het op GI-gebaseerde werkingsmechanisme van ALLN-346, was er een sterke correlatie tussen het effect van ALLN-346 op sUA-reductie en het niveau van de nierfunctie (correlatiecoëfficiënt r=0,95; p=0,003). De aangekondigde positieve gegevens ondersteunen het bewijs van farmacologie voor het gastro-intestinale (GI) werkingsmechanisme van ALLN-346. In het eerste cohort werd ALLN-346 goed verdragen zonder ernstige bijwerkingen. De tweede Fase 2a-studie van ALLN-346, Studie 202, is een twee weken durende, poliklinische studie ontworpen om hyperurikemische patiënten met jicht en CKD op te nemen. Patiënten worden gerandomiseerd (2:1) om ofwel driemaal daags vijf capsules ALLN-346 ofwel een overeenstemmend placebo te ontvangen, met rekrutering van maximaal vier geplande cohorten, elk bestaande uit ongeveer 12 patiënten. Cohort A neemt momenteel patiënten op met een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van 60-89 mL/minuut (beschouwd als stadium 2, of milde CKD), en cohort B neemt momenteel patiënten op met een eGFR van 30-59 mL/minuut (beschouwd als stadium 3, of matige CKD). Topline veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van elk van deze twee cohorten van Studie 202 zullen naar verwachting beschikbaar zijn in het eerste kwartaal van 2022. Afhankelijk van een geplande protocolwijziging en het veiligstellen van voldoende aanvullende financiering in het eerste kwartaal van 2022, verwacht Allena momenteel twee extra cohorten te openen in het tweede kwartaal van 2022, bestaande uit patiënten met stadium 4 of gevorderde CKD (Cohort C) en een allopurinol-combinatietherapiecohort bij patiënten met stadium 3 CKD (Cohort D). < /p >