Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Start Fase 2 studie van Lumasiran bij patiënten met terugkerende niersteenziekte
20 december 2021 om 22:00 uur
Delen
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het bedrijf een wereldwijde Fase 2 studie heeft gestart om de veiligheid en doeltreffendheid te evalueren van lumasiran, een RNAi-therapeuticum gericht tegen hydroxyzuuroxidase 1 (HAO1), het gen dat codeert voor glycolaatoxidase (GO), bij patiënten met recidiverende niersteenziekte en verhoogde urineoxalaatniveaus. Lumasiran is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) om de oxalaatspiegel in de urine te verlagen bij pediatrische en volwassen patiënten en door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de behandeling van PH1 in alle leeftijdsgroepen, in elke regio onder de merknaam OXLUMO. De fase 2-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, werkzaamheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek te evalueren van lumasiran dat subcutaan wordt toegediend bij patiënten met recidiverende calciumoxalaat niersteenziekte en verhoogde urineoxalaatspiegels. In deze wereldwijde, multicenter studie zullen naar verwachting 120 volwassenen worden opgenomen met een gedocumenteerde diagnose van recidiverende calciumoxalaat niersteenziekte, gebaseerd op twee of meer steengevallen binnen vijf jaar voorafgaand aan de screening, en bij wie de 24-uurs oxalaatspiegels in de urine hoger zijn dan de bovenlimiet van normaal. Deelnemers aan de studie zullen 1:1:1 worden gerandomiseerd naar placebo of lumasiran in een dosis van 567 mg of 284 mg op dag 1, maand 3 en maand 9 van een dubbelblinde behandelingsperiode van 15 maanden, die een primaire analyseperiode van zes maanden omvat, gevolgd door een verlengingsperiode van de behandeling van negen maanden. Het primaire eindpunt van het fase 2 onderzoek is de procentuele verandering in 24-uurs urine oxalaat na zes maanden behandeling. Belangrijke secundaire eindpunten zijn het percentage patiënten dat een reductie van 20% of meer bereikt in 24-uurs urineoxalaat en de procentuele verandering in urine calciumoxalaat supersaturatie na zes maanden behandeling.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. is een bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf houdt zich bezig met de ontwikkeling van mRNA celtherapieën voor de behandeling van auto-immuunziekten. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, Descartes-08, is een autologe mRNA CAR-T gericht tegen het B-cel maturatie antigeen (BCMA). Descartes-08 richt zich tegen BCMA, dat voorkomt op het oppervlak van langlevende plasmacellen en plasmacytoïde dendritische cellen. Descartes-08 bevindt zich in Fase IIb van klinische ontwikkeling voor patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG). De andere productkandidaten zijn Descartes-15 en Descartes-33. Descartes-15 is een autologe anti-BCMA mRNA CAR-T van de volgende generatie. Door gebruik te maken van zijn eigen technologie en productieplatform, heeft het bedrijf Descartes-15 zo ontworpen dat het beter bestand is dan Descartes-08 tegen recycling van de CAR na blootstelling aan meerdere antigenen. Descartes-33 wordt ontwikkeld om een combinatie van therapeutische eiwitten af te geven die gericht zijn op belangrijke factoren in de pathogenese van auto-immuniteit.