Alterity Therapeutics kondigde aan dat een onafhankelijk Data Monitoring Committee (DMC) zijn derde evaluatie van de onderzoeksgegevens heeft afgerond en heeft aanbevolen om de ATH434-201 Fase 2 studie voort te zetten zoals gepland. De klinische studie ATH434-201 is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar ATH434 bij patiënten met multipele systeematrofie (MSA) in een vroeg stadium, een zeldzame neurodegeneratieve ziekte zonder goedgekeurde behandelingen om de progressie ervan te vertragen of te stoppen. Het DMC voerde zijn vooraf gespecificeerde beoordeling uit van ongeblindeerde klinische gegevens van deelnemers aan het onderzoek.

Het DMC uitte geen bezorgdheid over de veiligheid en beval aan om het onderzoek ongewijzigd voort te zetten. Het plan van het DMC om de klinische gegevens van de studie te beoordelen is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration. De ATH434-201 Fase 2 klinische studie evalueert het effect van ATH434 behandeling op neuroimaging en eiwit biomarkers om doelbetrokkenheid aan te tonen en klinische eindpunten om werkzaamheid aan te tonen, naast beoordelingen van veiligheid en farmacokinetiek.

Geselecteerde biomarkers, zoals ijzer in de hersenen en aggregerend a-synucleïne, dragen in belangrijke mate bij aan de pathologie van MSA en zijn daarom geschikte doelwitten om de werkzaamheid van het geneesmiddel aan te tonen. Draagbare sensoren zijn ook gebruikt om motorische activiteiten te evalueren die belangrijk zijn voor patiënten met MSA. Aan het onderzoek namen 77 volwassenen deel die willekeurig werden toegewezen om één van de twee dosisniveaus van ATH434 of placebo te ontvangen.

De deelnemers zullen 12 maanden lang behandeld worden, wat de gelegenheid biedt om veranderingen in werkzaamheidseindpunten te detecteren om het ontwerp van een definitieve Fase 3-studie te optimaliseren.