Alterity Therapeutics Limited kondigde aan dat een studie die onlangs werd gepubliceerd in het tijdschrift Neurotherapeutics aantoonde dat zijn belangrijkste klinische troef, ATH434, neuroprotectief was in een genetisch model van de ziekte van Parkinson (PD). Parkinson is een progressieve neurodegeneratieve aandoening die trage of abnormale bewegingen van het lichaam veroorzaakt en niet-motorische kenmerken die aanzienlijk bijdragen tot morbiditeit en verminderde levenskwaliteit. De publicatie, getiteld "ATH434 redt premotorische hyposmie in een muismodel van Parkinson" beoordeelde de impact van ATH434 op motorische en niet-motorische tekorten in muizen met de genetisch geïnduceerde ziekte van Parkinson1.

Hyposmie, gedefinieerd als verminderde gevoeligheid voor geur, is een vroeg en veel voorkomend niet-motorisch symptoom van PD dat verscheidene jaren voorafgaat aan de typische motorische symptomen en dat voorkomt in ongeveer 90% van de gevallen van PD in een vroeg stadium2. Uit het onderzoek bleek dat ATH434 reukverlies bij jongere muizen voorkwam en bij oudere muizen herstelde. Nog belangrijker is dat de auteurs ook aantoonden dat ATH434 de ontwikkeling van motorische stoornissen bij oudere dieren voorkwam, wat gepaard ging met een vermindering van het ijzergehalte en behoud van neuronen in de substantia nigra, het hersengebied dat bij Parkinson is aangetast. Deze gegevens ondersteunen andere studies die erop wijzen dat ATH434 een gunstig effect heeft op de motorische en niet-motorische symptomen in diermodellen van PD.

De belangrijkste kandidaat van Alterity, ATH434, is een oraal middel dat de aggregatie remt van pathologische eiwitten die betrokken zijn bij neurodegeneratie. Van ATH434 is preklinisch aangetoond dat het de pathologie van -synucleïne vermindert en zenuwcellen behoudt door de normale ijzerbalans in de hersenen te herstellen. Als ijzerchaperon heeft het een uitstekend potentieel voor de behandeling van de ziekte van Parkinson en verschillende Parkinson-aandoeningen zoals Multiple System Atrophy (MSA).

ATH434 heeft met succes fase 1-onderzoeken afgerond, waaruit blijkt dat het middel goed wordt verdragen en in de hersenen niveaus bereikt die vergelijkbaar zijn met effectieve niveaus in diermodellen van MSA. ATH434 wordt momenteel onderzocht in een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-klinische studie bij patiënten met MSA in een vroeg stadium. ATH434 is door de Amerikaanse FDA en de Europese Commissie aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van MSA.