Alzheon, Inc. heeft aangekondigd dat het een presentatie zal geven op de 2022 Alzheimer's Association International Conference (AAIC), die zal worden gehouden op 31 juli – 4 augustus 2022 in San Diego, Californië, VS. De AAIC-presentatie: Effects of Oral ALZ-801, an Amyloid Oligomer Inhibitor, on Plasma Biomarkers in APOE4 Carriers with Early Alzheimer's Disease: Results of Six-month Interim Analysis from a Phase 2 Biomarker Study, zal de gelegenheid bieden om te luisteren naar Dr. Abushakra die de ontwikkelingsstrategie en de weg naar de New Drug Application (NDA) voor het ALZ-801 (valiltramiprosaat) programma bespreekt. De presentatie zal ook gaan over het werkingsmechanisme van ALZ-801 tegen amyloïde oligomeren, tussentijdse biomarkergegevens van de 6-maanden tussentijdse analyse van de volledig ingeschreven Fase 2 biomarkerstudie van Alzheon, en updates over de lopende cruciale APOLLOE4 Fase 3 studie waarin ALZ-801 orale tabletten bij Alzheimerpatiënten worden geëvalueerd.

ALZ-801 (valiltramiprosaat) is een oraal geneesmiddel in Fase 3-ontwikkeling als een ziektemodificerende behandeling voor AD die de vorming blokkeert van neurotoxische oplosbare amyloïde oligomeren die leiden tot cognitieve achteruitgang bij Alzheimerpatiënten. In werkingsmechanisme-onderzoeken is aangetoond dat ALZ-801 de vorming van amyloïde oligomeren volledig remt bij de klinische dosis van Fase 3. ALZ-801 heeft aangetoond potentieel voor robuuste werkzaamheid en gunstige veiligheid bij de hoog-risico Alzheimer-populatie – patiënten met twee exemplaren van het apolipoproteïne e4-allel (APOE4/4).

ALZ-801 is een klasse apart als een gemakkelijk toe te dienen orale tablet die het potentieel heeft aangetoond voor een robuuste werkzaamheid met een gunstig veiligheidsprofiel, waarbij de vasculaire complicaties van hersenoedeem die met infusies van plaque-helende anti-amyloïde antilichamen gezien worden, vermeden worden. De lopende, volledig ingeschreven Fase 2 biomarkerstudie evalueert oraal toegediende ALZ-801 bij patiënten met de ziekte van Alzheimer (AD) in een vroeg stadium, die drager zijn van één of twee exemplaren van het e4-allel van het apolipoproteïne E-gen. Patiënten met deze genotypen vormen samen 65-70% van de patiënten met de ziekte van Alzheimer.

Het APOE4-genotype, de belangrijkste risicofactor voor de ziekte van Alzheimer na het ouder worden, wordt in verband gebracht met een verscheidene malen grotere belasting van de hersenen met neurotoxische amyloïde oligomeren. Over ALZ-801; ALZ-801 is een oraal geneesmiddel in Fase 3-ontwikkeling als een mogelijk ziektemodificerende behandeling voor AD.1,3 In werkingsmechanisme-onderzoeken is aangetoond dat ALZ-801 de vorming van neurotoxische oplosbare amyloïde-oligomeren volledig remt bij de klinische dosis van Fase 3.5,6 ALZ-801 werkt via een nieuw omhullend moleculair werkingsmechanisme om de vorming van neurotoxische oplosbare amyloïde oligomeren in de menselijke hersenen7 , die in verband worden gebracht met het ontstaan van cognitieve symptomen en de progressie van AD, volledig te blokkeren.1–4 ALZ-801 kreeg in 2017 Fast Track aanwijzing van de Amerikaanse Food and Drug Administration. De klinische gegevens voor ALZ-801 en de veiligheidsdatabank van Alzheon wijzen op een gunstig veiligheidsprofiel.5–7,9 Het aanvankelijke Fase 3-programma voor ALZ-801 richt zich op patiënten met AD in een vroeg stadium met het genotype APOE4/4, met toekomstige uitbreiding naar behandeling en preventie van AD bij patiënten die één kopie van het APOE4-gen dragen en bij niet-dragers.1–4 ALZ-801 APOLLOE4 Fase 3 studie; Een werkzaamheids- en veiligheidsstudie van ALZ-801 in APOE4/4 vroege patiënten met de ziekte van Alzheimer (NCT04770220): Deze lopende studie is bedoeld om de werkzaamheid, veiligheid, biomarker- en beeldvormende effecten te evalueren van een orale dosis van 265 mg tweemaal daags van ALZ-801 bij patiënten met de vroege ziekte van Alzheimer met het APOE4/4 genotype, die ongeveer 15% van de patiënten met de ziekte van Alzheimer uitmaken.

Dit is een dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek waarbij een orale behandeling met ALZ-801 vergeleken wordt met een placebobehandeling gedurende 78 weken. De APOLLOE4 proef wordt gesteund door een subsidie van $47 miljoen van het National Institute on Aging. ALZ-801 Fase 2 Biomarker Studie: Biomarker-effecten van ALZ-801 bij APOE4-dragers met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium (NCT04693520): Deze lopende studie is bedoeld om de effecten te evalueren van een orale dosis ALZ-801 van 265 mg tweemaal daags op biomarkers van de pathologie van Alzheimer bij proefpersonen met de vroege ziekte van Alzheimer, die ofwel het APOE4/4 genotype hebben, ofwel het APOE3/4 genotype, die samen 65-70% van de Alzheimerpatiënten uitmaken.

De studie omvat ook een evaluatie van de klinische werkzaamheid, de veiligheid, de verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van ALZ-801 gedurende 104 weken behandeling.