Applied Genetic Technologies Corporation kondigde aan dat het de inschrijvingsdoelstelling heeft overschreden in de SKYLINE-studie van AGTC-501, een recombinant AAV-vectorgebaseerde gentherapie ontwikkeld voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP). In totaal werden 14 patiënten ingeschreven in de hoge en lage doseringsgroepen, wat meer is dan het geplande aantal van 12. SKYLINE is een multi-site uitbreiding van de lopende Fase 1/2 studie waarin patiënten worden gerandomiseerd naar een hoge of lage dosis AGTC-501 met als primair doel het identificeren van het deel van de behandelde ogen dat verbetering vertoont ten opzichte van de uitgangswaarde in metingen van visuele gevoeligheid en gezichtsscherpte, evenals het vermogen van de patiënten om met meer succes door een mobiliteitsdoolhof te navigeren onder variërende licht- en uitdagingsomstandigheden. Belangrijk is dat dit de eerste studie is die het potentieel heeft om een correlatie aan te tonen van de visuele gevoeligheid en de visuele scherpte met het resultaat van de doolhofstudie, een belangrijk functioneel eindpunt in de VISTA studie. De Vennootschap verwacht het volgende vrij te geven, onder voorbehoud van een eventuele blijvende impact van COVID-19: 24-maands resultaten van de lopende Fase 1/2 klinische studie met AGTC-501 in het derde kwartaal van kalenderjaar 2022; 12-maands resultaten van de SKYLINE studie in het eerste kwartaal van kalenderjaar 2023; en tussentijdse resultaten van de VISTA studie in de eerste helft van kalenderjaar 2023.