Applied Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de beoordelingsperiode voor de New Drug Application (NDA) voor govorestat (AT-007) voor de behandeling van klassieke galactosemie met drie maanden heeft verlengd. De FDA heeft een nieuwe Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) streefdatum voor actie vastgesteld op 28 november 2024. De FDA stelde Applied Therapeutics ervan op de hoogte dat het extra tijd nodig had om aanvullende analyses van eerder ingediende gegevens te bekijken die door Applied waren verstrekt in antwoord op de routine-informatieverzoeken van de FDA en bepaalde dat de aanvullende informatie een belangrijk amendement op de NDA vormt.

In februari 2024 kondigde het bedrijf aan dat de FDA de NDA aanvaardde en Priority Review toekende. Govorestat kreeg eerder de aanduiding Pediatric Rare Disease en zal na goedkeuring in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher (PRV). De NDA-aanvraag van govorestat wordt ondersteund door een snelle en aanhoudende vermindering van galactitol, wat resulteerde in een significant voordeel op klinische resultaten bij pediatrische patiënten, naast een gunstig veiligheidsprofiel.

Het indieningspakket bevatte klinische resultaten van de fase 3-studie Action-Galactosemia Kids bij kinderen van 2-17 jaar met galactosemie, de fase 1/2-studie ACTION-Galactosemia bij volwassen patiënten met galactosemie en preklinische gegevens. Als govorestat wordt goedgekeurd, zou het het eerste medicijn zijn voor de behandeling van galactosemie en het eerste commerciële product van Applied Therapeutics. Govorestat is door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) aangewezen als weesgeneesmiddel voor zowel galactosemie als SORD-deficiëntie.

Govorestat heeft van de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) ook de status Orphan Drug Designation gekregen voor de behandeling van galactosemie, PMM2-CDG en SORD-deficiëntie; de status Pediatric Rare Disease voor galactosemie en PMM2-CDG; en de status Fast Track voor galactosemie.