Arcellx, Inc. kondigde nieuwe positieve klinische gegevens aan van de lopende Fase 1 uitbreidingsstudie van zijn nieuwe, autologe, CART-ddBCMA therapie voor de behandeling van patiënten met recidief of refractair multipel myeloom. Voor de analyse van de werkzaamheid en de veiligheid konden 31 patiënten, op basis van een follow-up van ten minste één maand, na de behandeling geëvalueerd worden. Deze evalueerbare patiënten bestonden uit de dosisescalatiecohorten voor het eerste dosisniveau (100 miljoen CAR+T-cellen, n=6), het tweede dosisniveau (300 miljoen CAR+T-cellen, n=6), en een dosisuitbreidingscohort op de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van 100 miljoen CAR+T-cellen (n=19).

Alle in de studie ingeschreven patiënten hebben slechte prognostische factoren, waarbij 21 van de 31 (68%) patiënten penta-refractair zijn, 12 van de 31 (39%) extramedullaire ziekte (EMD) hebben, en alle 31 patiënten ten minste drie eerdere behandelingen hebben gehad. De tussentijdse klinische resultaten van CART-ddBCMA (afsluitingsdatum 3 mei 2022) tonen diepe en duurzame responsen aan bij patiënten met slechte prognostische factoren. Van de 31 evalueerbare patiënten met mediane follow-up van 12.1 maanden; 100% overall response rate (ORR) bereikt bij alle patiënten volgens de criteria van de International Myeloma Working Group; 22 van 31 (71%) evalueerbare patiënten bereikten een complete respons (CR) of een stringente complete respons (sCR); 29 van 31 (94%) patiënten bereikten > zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR); 2 van 31 (6%) patiënten bereikten een gedeeltelijke respons (PR); 12 van 31 (39%) met extramedullaire ziekte; 13 van 16 patiënten (81%) die meer dan 12 maanden geleden gedoseerd werden bereikten CR/sCR; 8 (50%) met EMD; 9 (56%) blijven in voortdurende respons met een mediane follow-up van 17.7 maanden; Conversies naar sCR zijn al na 1 maand opgetreden en ook na =12 maanden; CART-ddBCMA gedoseerd op RP2D (100 miljoen CAR+T-cellen) wordt nog steeds goed verdragen; Toxiciteiten, waaronder CRS en ICANS, waren beheersbaar en verdwenen allemaal met standaardbehandeling op beide dosisniveaus; Geen gevallen van vertraagde neurotoxiciteit of parkinson-symptomen; en Geen gevallen van graad 3 (of hoger) CRS en slechts één geval (4%) van graad 3 ICANS met geen extra gevallen van eerder gerapporteerde.