Arcturus Therapeutics Holdings Inc. heeft aangekondigd dat het halverwege het jaar updates geeft voor ARCT-810, een onderzoek naar mRNA-therapeutica voor de behandeling van ornithinetranscarbamylasedeficiëntie (OTC), en ARCT-032, een onderzoek naar geïnhaleerd mRNA-therapeuticum voor de behandeling van cystic fibrosis (CF). ARCT-810 (OTC-deficiëntie) Update: De dubbelblinde ARCT-810 Fase 2-studie in de EU en het VK heeft de inclusie van acht (8) proefpersonen, waaronder adolescenten en volwassenen, op het dosisniveau van 0,3 mg/kg afgerond. De deelnemers in deze groep zijn 3:1 gerandomiseerd en ontvangen 6 doses ARCT-810 of placebo die om de 14 dagen worden toegediend.

Behandeling en follow-up zijn aan de gang en de veiligheids- en volledige set biomarkergegevens wordt later dit jaar verwacht. ARCT-810 breidt het klinische programma van het bedrijf in de VS uit door patiënten met een ernstigere ziekte in te schrijven. De screening van patiënten is gestart en het bedrijf verwacht dat het Fase 2 klinische programma in de Verenigde Staten voltooid zal zijn.

Meer details over de uitbreiding van de Amerikaanse studie en tussentijdse gegevens zullen later dit jaar worden verstrekt. ARCT-032 (CF) Update: Het bedrijf is van plan om in de komende 60 dagen een IND-aanvraag in te dienen voor een ARCT-032 Fase 2 studie met meervoudige oplopende doses, ontworpen om een veilige en effectieve dosis te identificeren in Klasse I (null) en andere CF-deelnemers die geen baat hebben bij CFTR-modulatoren. Deze studie wordt ondersteund door veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens verzameld bij gezonde vrijwilligers (N = 32) en de lopende Fase 1b studie met twee toedieningen.

Tot op heden zijn er geen ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) waargenomen bij deelnemers aan klinisch onderzoek. Er zijn geen koortsreacties waargenomen binnen het doeldosisbereik van de geplande Fase 2-studie. Het Fase 1b-onderzoek loopt nog en de zevende en laatste deelnemer zal binnenkort gedoseerd worden.

Van de in totaal zeven CF-deelnemers in Fase 1b krijgen er zes een CFTR-modulatorbehandeling, terwijl één deelnemer klasse I-mutaties heeft en daarom geen baat heeft bij modulatortherapie. De CF-deelnemer van klasse I had een lage longfunctie bij aanvang (ppFEV1 lager dan 50%) en vertoonde een verbetering van 4% in ppFEV1 op dag 8, na twee goed verdragen toedieningen, zonder koortsreacties.