Ascendis Pharma A/S introduceerde geselecteerde 2024 bedrijfsmijlpalen en Vision 2030, haar strategische routekaart tot 2030. TransCon hGH (lonapegsomatropin, goedgekeurd als SKYTROFA® in de V.S. en de EU) Na positieve toplineresultaten van de Fase 3-studie in foresiGHt bij volwassen groeihormoondeficiëntie (GHD), is Ascendis van plan om in het tweede kwartaal van 2024 een aanvullende Biologics License Application in te dienen bij de FDA. Topline resultaten van Fase 2 studie in Turner syndroom verwacht in het vierde kwartaal van 2024. Bereikte het marktleiderschap in de V.S. in 2023. SKYTROFA voorlopige niet-gecontroleerde omzet voor het vierde kwartaal van 2023 zal naar verwachting ongeveer € 64 miljoen bedragen. Voor het volledige jaar 2024 wordt een SKYTROFA-omzet verwacht van 320 miljoen tot 340 miljoen euro (gebaseerd op de gemiddelde wisselkoersen van 2023). TransCon PTH: (palopegteriparatide, goedgekeurd als YORVIPATH® in de EU). Eerste lancering gepland in Duitsland in januari 2024, gebruikmakend van de bestaande commerciële infrastructuur van de Vennootschap. FDA regelgevende beoordeling voor de behandeling van volwassen patiënten met hypoparathyreoïdie wordt voortgezet, met een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) datum van 14 mei 2024; indien goedgekeurd, is de commerciële lancering in de VS gepland in het derde kwartaal van 2024. TransCon CNP: (navepegritide), Behandeling met TransCon CNP bij 100 mg/kg/week gedurende één jaar bij alle 57 kinderen met achondroplasie (leeftijd 2 tot 10 jaar) in ACcomplisH, toonde groei die consistent was met de resultaten uit de geblindeerde periode en bereikte verbeteringen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en ziekte-impact beoordeeld met SF-10 en Achondroplasia Child Experience Measure. In het derde kwartaal van 2023 Clinical Trial Application (CTA) ingediend voor onderzoek bij kinderen (leeftijd 0-2 jaar). Topline resultaten van de cruciale ApproaCH Trial verwacht in het vierde kwartaal van 2024.
Plan om in het vierde kwartaal van 2024 een New Drug Application in te dienen bij de FDA voor kinderen met achondroplasie (leeftijd 2-11 jaar). Week 26 topline gegevens van de COACH Trial (combinatie TransCon hGH/TransCon CNP) verwacht in het vierde kwartaal van 2024. Plan om in het vierde kwartaal van 2024 een aanvraag voor een Investigational New Drug of een vergelijkbare aanvraag in te dienen voor volwassenen met achondroplasie. Wereldwijde commerciële aanwezigheid in Endocrinologie Zeldzame Ziekten In het vierde kwartaal van 2023 een exclusieve licentieovereenkomst gesloten met Teijin Limited voor TransCon hGH, TransCon PTH en TransCon CNP in Japan. Fase 3 PaTHway Japan Trial van TransCon PTH afgerond en Fase 3 RiGHt Trial van TransCon hGH volledig ingeschreven. VISEN's TransCon hGH Fase 3 en TransCon CNP Fase 2 studies in China afgerond. Uitbreiding van het wereldwijde bereik door exclusieve verkoop- en distributieovereenkomsten met geografische marktleiders op internationale markten, met tot nu toe drie ondertekende regionale overeenkomsten: Specialised Therapeutics Asia Pte Ltd, Er-Kim en Vector Pharma FZCO. Oncologie: Verwacht in het vierde kwartaal van 2024 de inclusie te voltooien in BelieveIT-201, een Fase 2-studie in gevorderd plaveiselcelcarcinoom in hoofd en nek (HNSCC). Plannen om in het vierde kwartaal van 2024 een klinische update te geven van het Fase 2-gedeelte van indicatie-specifieke cohorten met dosisuitbreiding in de IL-Believe Trial. Oogheelkunde: Oprichting van Ophthalmology NewCo, gefinancierd door institutionele investeerders, verwacht in het eerste kwartaal van 2024. Financiële update en vooruitzichten gebaseerd op huidige plannen: Voorlopige niet-gecontroleerde kasmiddelen, kasequivalenten en verhandelbare effecten per 31 december 2023 van ~?400 miljoen. Verwacht wordt dat de SKYTROFA-inkomsten voor het volledige jaar 2024 320 miljoen tot 340 miljoen euro zullen bedragen (op basis van de gemiddelde wisselkoersen voor 2023). Verwacht in de loop van 2024 een update van de inkomsten van YORVIPATH. Verwacht totale bedrijfskosten (VAA en R&D) van ongeveer 600 miljoen euro voor 2024. Verwacht break-even operationele cashflow op kwartaalbasis tegen het einde van 2024. Visie 2030: Ascendis Pharma's 2025-2030 Strategische Routekaart Bereiken van blockbuster status voor meerdere producten en uitbreiden van onze motor voor toekomstige innovatie. De toonaangevende Endocrinologie Zeldzame Ziekten Onderneming worden: De blockbusterstatus (> $1B) bereiken voor TransCon PTH, TransCon hGH en TransCon CNP door wereldwijde commercialisering, de leider worden in groeistoornissen en hypoparathyreoïdie, door klinische aandoeningen, innovatief levenscyclusbeheer en complementaire patiëntenaanbiedingen na te streven, de pijplijn uitbreiden met blockbusterproductkansen voor Endocrinologie Zeldzame Ziekten, waarde creëren in aanvullende therapeutische gebieden door innovatieve bedrijfsmodellen, versnelde goedkeuring verkrijgen in oncologie met lopende registratieproeven, TransCon-productkansen nastreven in > $5B indicaties, waarde maximaliseren in oncologie met lopende registratieproeven, TransCon-productkansen nastreven in > $5B indicaties, waarde maximaliseren in oncologie en hypoparathyreoïdie.$5B indicaties, Maximaliseren van waardecreatie van deze productkansen door samenwerking met marktleiders in therapeutische gebieden, Differentiëren met Ascendis Fundamentals: Beter presteren dan benchmarks voor geneesmiddelenontwikkeling in de industrie met het productinnovatiealgoritme van Ascendis.
Onafhankelijk blijven als een winstgevende biofarma door middel van slanke en flexibele manieren van werken.