Atara Biotherapeutics, Inc. heeft de voltooiing aangekondigd van de geplande Interim Analyse (IA) van de gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2-studie ATA188 (EMBOLD) in juni 2022. De IA omvatte een beoordeling door het onafhankelijke comité voor gegevens- en veiligheidsmonitoring (IDSMC) van de werkzaamheids-, veiligheids- en biomarkergegevens die beschikbaar waren op het moment dat de gegevens werden afgesneden, op basis waarvan het IDSMC aanbeval de studie voort te zetten zonder aanpassing van de steekproefgrootte. De IA was in de eerste plaats gericht op de verbetering van de uitgebreide invaliditeitsstatusschaal (EDSS) na zes maanden en op de algemene veiligheid, en omvatte ook een evaluatie van de EDSS na zes maanden voor patiënten met een lange behandelingsduur, evenals andere beschikbare klinische gegevens en biomarkergegevens over de magnetization transfer ratio (MTR).

De IA was ook bedoeld om te beoordelen of een toename van de steekproefgrootte nodig was op basis van een voorwaardelijke vermogensmodellering. Het was de bedoeling dat de IA zou plaatsvinden voordat patiënt 80 zou worden ingeschreven, zodat de steekproef zo nodig kon worden vergroot. De belangrijkste beoordeling bij de EMBOLD IA was de verbetering van de EDSS na zes maanden, die in de 24 patiënten tellende open-label fase 1 studie voorspellend bleek te zijn voor een bevestigde verbetering van de EDSS na 12 maanden (het primaire eindpunt voor de EMBOLD studie).

Ten tijde van de EMBOLD IA waren er EDSS-gegevens van 34 patiënten die na zes maanden konden worden geëvalueerd en van 15 patiënten na 12 maanden (over zowel de placebo- als de actieve groep met 1:1 randomisatie). Op basis van de analyse van de ten tijde van de IA beschikbare EMBOLD-gegevens was er geen voldoende dataset om conclusies te trekken over de voorspellende waarde van EDSS-verbetering na zes maanden voor EDSS-verbetering na 12 maanden. Het IDSMC is van mening dat het tussentijdse eindpunt van zes maanden een onnauwkeurige maatstaf kan zijn voor het potentieel van deze interventie bij deze aandoening.

Het IDSMC heeft aanbevolen de studie voort te zetten zonder aanpassing van de steekproefgrootte tot de definitieve analyse van het primaire eindpunt van bevestigde EDSS-verbetering na 12 maanden. Na voltooiing van de IA in juni 2022 is de beoogde enrollment van 80 patiënten bereikt. De totale inschrijvingen zullen hoger uitvallen, omdat patiënten die tot eind juni 2022 al aan de screening deelnamen, de inschrijvingen mogen voortzetten.

De definitieve uitlezing van het primaire eindpunt van de studie, namelijk bevestigde EDSS-verbetering na 12 maanden, is gepland voor oktober 2023.