Avenue Therapeutics, Inc. kondigde de voltooiing aan van het laatste bezoek van de laatste patiënt in de Fase 1b/2a klinische studie van AJ201 voor de behandeling van spinale en bulbaire musculaire atrofie (?SBMA?), ook bekend als de ziekte van Kennedy. De belangrijkste gegevens zullen naar verwachting medio 2024 worden gerapporteerd. Aan de 12 weken durende, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde Fase 1b/2a klinische studie van AJ201 namen 25 patiënten deel die willekeurig werden toegewezen aan AJ201 (600 mg/dag) of placebo (3:1).

Het primaire eindpunt van de studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AJ201 bij personen met klinisch en genetisch gedefinieerde SBMA. Secundaire eindpunten zijn farmacokinetische en farmacodynamische gegevens die de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde meten in de mutant AR-eiwitniveaus in de skeletspier en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de expressie van Nrf2-geactiveerde genen in de skeletspier. Verkennende doelstellingen van het onderzoek zijn onder andere veranderingen in de vet- en spiersamenstelling zoals te zien op MRI-scans.

Deze eindpunten worden verondersteld biomarkers te zijn die de waarschijnlijkheid van klinische verbetering op de langere termijn aangeven. Meer details over deze studie zijn te vinden op ClinicalTrials.gov (Identifier: NCT05517603). In april 2024 organiseerde Avenue een virtueel evenement voor belangrijke opinieleiders (?KOL?) waarin de perspectieven van experts op SBMA werden belicht.

Aan dit evenement namen deel Christopher Grunseich, M.D., Lasker Clinical Research Scholar en onderzoeker en hoofd van de Inherited Neuromuscular Diseases Unit aan het National Institute of Neurological Disorders and Stroke, en Tahseen Mozaffar, M.D., hoogleraar neurologie, pathologie en laboratoriumgeneeskunde, directeur van de divisie neuromusculaire ziekten en directeur van het ALS en neuromusculair centrum aan de Universiteit van Californië, Irvine. De twee sprekers bespraken de kenmerken en het behandelingslandschap van SBMA, evenals de proefopzet en het potentieel van AJ201 bij SBMA.