Mission Bio heeft aangekondigd dat voor het eerst een single-cell transductie-assay wordt ingezet in de lysosomale aandoeningenpijplijn van gentherapiebedrijf AVROBIO. De twee bedrijven hebben samengewerkt om een nauwkeurige, reproduceerbare test te ontwikkelen met behulp van Mission Bio's Tapestri® Platform om snel het percentage getransduceerde cellen te meten in monsters die uit duizenden cellen bestaan. AVROBIO presenteert vandaag gegevens over het gebruik van deze assay om het percentage transductie te bepalen in autologe, lentivirale vector-gemedieerde, genetisch gemodificeerde geneesmiddelen op de 4e Annual Gene Therapy Analytical Development (GTAD) Summit.

Het transductiepercentage is een essentieel kwaliteitskenmerk voor de productie van cel- en gentherapie, waarbij de succesvolle transductie van therapeutische genen in doelcellen wordt gemeten. Om dit in duizenden cellen te beoordelen met de vorige transductietest kon maanden duren, te beginnen met een langdurige celgroeistap alvorens PCR-gebaseerde metingen uit te voeren op elke afzonderlijke kolonie. Maar met de op Tapestri® gebaseerde test kunnen de wetenschappers van AVROBIO duizenden afzonderlijke cellen analyseren zonder de stap naar klonale uitgroei, waardoor de verwerkingscapaciteit en precisie toenemen.

In een enkele high-throughput assay ontwikkeld met het Tapestri® Platform, kunnen de biofarmaceutische partners van Mission Bio meerdere kenmerken van enkele gen-gemodificeerde cellen beoordelen, waaronder transductie efficiëntie, vector kopie aantal, on- en off-target genoom bewerkingen, zygositeit en afwijkende translocaties.