BenevolentAI S.A. kondigt de succesvolle levering aan van haar preklinische kandidaat voor de mogelijke behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), BEN-34712. BEN-34712 is een orale, krachtige en selectieve, in de hersenen doordringende RAR?ß (retinoïnezuurreceptor alfa-bèta) vooringenomen agonist en zal nu worden toegelaten tot investigational new drug (IND)-onderzoek. Aangetoond is dat verminderde retinoïnezuursignalering leidt tot neuroinflammatie, oxidatieve stress en mitochondriale disfunctie, allemaal kenmerken van ALS.

In preklinische studies die door het bedrijf werden uitgevoerd, was BEN-34712 neuroprotectief in een van patiënten afgeleid, ziekterelevant in vitro motorneuron/iAstrocyt co-cultuurmodel, waarbij significante werkzaamheid werd aangetoond in zowel sporadische als familiaire subtypes van ALS. Daarnaast heeft BEN-34712 aangetoond dat zowel het centrale zenuwstelsel (CZS) als functionele beschermende effecten in het SOD1G93A-muismodel van ALS na 50 dagen herhalingsdosering. BenevolentAI heeft voor dit programma samengewerkt met het Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN) van de Universiteit van Sheffield, waarbij gebruik werd gemaakt van hun co-cultuursystemen voor patiëntafgeleide motorneuronen/iAstrocyten en hun expertise op het gebied van in vivo modellen.