Beyond Air, Inc. kondigde positieve gegevens aan over de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van de LungFit GO pilot thuisstudie bij patiënten met ernstige, behandelingsweigerachtige, niet-tuberculose mycobacteriën (NTM) longziekte. Deze gegevens werden gepresenteerd in een snelle mondelinge sessie op de American College of Chest Physicians (CHEST) Annual Meeting 2022, die van 16 tot 19 oktober wordt gehouden in Nashville, TN. In totaal werden 15 proefpersonen ingeschreven in de pilotstudie met een gemiddelde leeftijd van 62,1 jaar (bereik: 22-82 jaar), waarvan de meerderheid vrouw was (75%), een verdeling die overeenkomt met de echte NTM-ziekte.

Bij alle proefpersonen waren vier verschillende NTM-stammen vertegenwoordigd. Alle proefpersonen werden met succes getitreerd tot 250 ppm NO in het ziekenhuis, en geen van hen hoefde de dosis te verlagen tijdens het daaropvolgende thuisgedeelte van het onderzoek. Er was geen sprake van methemoglobinemie en geen van de proefpersonen staakte de NO-therapie vanwege de stikstofdioxideconcentratie (NO2).

Tijdens de 10 weken durende thuisbehandelingsperiode van het onderzoek werden in totaal 2.492 inhalaties zelf toegediend met een algemeen hoge therapietrouw (>90%). Er werden geen ernstige ongewenste voorvallen (SAE) met betrekking tot het staken van de behandeling gemeld gedurende de behandelingsperiode van 12 weken of de follow-up periode van 12 weken. De belangrijkste eindpunten van de werkzaamheid lieten sterke resultaten zien met verbetering in de meeste domeinen van levenskwaliteit.

De ademhalingsfunctie en fysieke functie bleven behouden tijdens de behandeling en de follow-up. Er werden trends waargenomen in de vermindering van de microbiële belasting zoals weergegeven in de onderstaande grafiek, met statistische significantie op het 113/114 dagen tijdstip. Eén proefpersoon bereikte een kweekconversie met drie opeenvolgende negatieve sputummonsters.

Opzet van het LungFit® GO NTM-onderzoek: De 12 weken durende, multicenter, open-label klinische studie werd ondersteund door een subsidie van de Amerikaanse Cystic Fibrosis Foundation en vond plaats in Australië voor volwassen proefpersonen met een chronische refractaire NTM-longziekte. Aan het onderzoek namen zowel cystic fibrosis (CF) als niet-CF proefpersonen deel die chronisch geïnfecteerd waren met Mycobacterium avium complex (MAC), Mycobacterium abscessus complex (MABSC) of andere NTM-stammen en die refractair waren voor standaardtherapieën. Het onderzoek bestond uit een inloopperiode, gevolgd door twee behandelingsfasen.

De inloopperiode zorgde voor een basislijn voor de eindpunten van de werkzaamheid, zoals de fysieke functie van de patiënt en de bacteriële belasting. De eerste behandelingsfase vond plaats over een periode van twee weken en begon in het ziekenhuis, waar de proefpersonen in een aantal dagen werden getitreerd van 150 ppm NO tot 250 ppm NO. Tijdens deze eerste behandelingsfase kregen de proefpersonen vier keer per dag gedurende 40 minuten NO toegediend, terwijl de methemoglobine- en stikstofdioxideniveaus (NO2) werden gecontroleerd (alleen controle in het ziekenhuis).

De proefpersonen werden getraind in het gebruik van de LungFit GO en werden vervolgens ontslagen om het resterende deel van de behandelingsperiode van twee weken thuis te voltooien, waarbij de vastgestelde hoogst getolereerde NO-concentratie werd voortgezet. Voor de tweede behandelingsfase, een onderhoudsfase van 10 weken, werden de inhalatiebehandelingen tweemaal daags op hetzelfde NO-niveau toegediend. De proefpersonen werden na afloop van de behandeling nog 12 weken lang geëvalueerd.

Het onderzoek evalueerde de veiligheid, verdraagbaarheid, levenskwaliteit, fysieke functie en bacteriële belasting, naast andere parameters, in vergelijking met de basismetingen.