De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft vrijdag het uitgebreide gebruik goedgekeurd van BioMarin Pharmaceutical's eenmaal daagse injectie voor de behandeling van kinderen jonger dan 5 jaar met de meest voorkomende vorm van dwerggroei met korte ledematen.

Aandelen van het bedrijf uit San Rafael, Californië, stegen 1,1% in de nabeurshandel.

Het geneesmiddel van BioMarin, bekend onder de merknaam Voxzogo, was in 2021 de eerste therapie die groen licht kreeg in de Verenigde Staten voor de behandeling van de genetische aandoening, bekend als achondroplasie, bij kinderen van vijf jaar en ouder volgens de versnelde goedkeuringsroute van de FDA.

Het bedrijf zet in op Voxzogo en zijn onlangs goedgekeurde gentherapie, Roctavian, voor de behandeling van een erfelijke bloedingsstoornis om de groei van het bedrijf in de komende jaren te stimuleren.

Achondroplasie, een vorm van een onevenredig klein gestalte veroorzaakt door een mutatie in een gen dat de botgroei regelt, komt voor bij ongeveer één op de 25.000 pasgeborenen.