Bij kinderen met achondroplasie wordt de endochondrale botgroei, een essentieel proces waarbij botweefsel wordt aangemaakt, negatief gereguleerd als gevolg van een gain of function-mutatie in FGFR3. VOXZOGO, een C-type natriuretisch peptide (CNP)-analoog, werkt als een positieve regulator van de signaalroute downstream van FGFR3 om endochondrale botgroei te bevorderen. VOXZOGO is goedgekeurd in de VS en geïndiceerd om de lineaire groei te bevorderen bij kinderen met achondroplasie met open epifysen.

Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van een verbetering in de jaarlijkse groeisnelheid. Verdere goedkeuring kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van klinisch voordeel in (een) bevestigend(e) onderzoek(en). Om aan deze postmarketingvereiste te voldoen, is BioMarin van plan de lopende open-label uitbreidingsstudies te gebruiken in vergelijking met de beschikbare natuurlijke historie.

VOXZOGO kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder een tijdelijke daling van de bloeddruk bij sommige patiënten. Om het risico op een bloeddrukdaling en daarmee gepaard gaande symptomen (duizeligheid, moe gevoel of misselijkheid) te verminderen, moeten patiënten binnen 1 uur voor de toediening van VOXZOGO een maaltijd eten en 8 tot 10 ounces vloeistof drinken. De meest voorkomende bijwerkingen van VOXZOGO zijn reacties op de injectieplaats (waaronder roodheid, jeuk, zwelling, blauwe plekken, huiduitslag, netelroos en pijn op de injectieplaats), hoge niveaus alkalische fosfatase in het bloed die bij bloedonderzoek worden aangetoond, braken, gewrichtspijn, verlaagde bloeddruk en maagpijn.

Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van VOXZOGO. Vraag uw zorgverlener om medisch advies over bijwerkingen en over bijwerkingen waar de patiënt last van heeft of die niet overgaan. VOXZOGO wordt dagelijks ingenomen als injectie onder de huid, toegediend door een zorgverlener nadat een zorgverlener heeft bepaald dat de zorgverlener VOXZOGO kan toedienen.

Probeer VOXZOGO niet te injecteren voordat uw zorgverlener u de juiste manier heeft geleerd. VOXZOGO wordt geleverd met een gebruiksaanwijzing die de stappen beschrijft voor het bereiden, injecteren en verwijderen van VOXZOGO. Zorgverleners moeten de gebruiksaanwijzing doornemen als richtlijn en telkens wanneer zij een navulling van VOXZOGO ontvangen, voor het geval er wijzigingen zijn aangebracht.

Injecteer VOXZOGO elke dag 1 keer, op ongeveer hetzelfde tijdstip. Als u een dosis VOXZOGO overslaat, kunt u deze binnen 12 uur na de gemiste dosis alsnog geven. Sla na 12 uur de gemiste dosis over en dien de volgende dagelijkse dosis zoals gewoonlijk toe.

De dosis VOXZOGO is gebaseerd op het lichaamsgewicht. Uw zorgverlener zal de dosis aanpassen op basis van veranderingen in het gewicht na regelmatige controles.