Bristol Myers Squibb heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) versnelde goedkeuring heeft verleend voor Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), een CD19-gerichte chimere antigeen receptor (CAR) T-celtherapie, voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair chronisch lymfocytaire leukemie (CLL) of klein lymfocytair lymfoom (SLL) die ten minste twee voorafgaande therapielijnen hebben gekregen, waaronder een Bruton tyrosinekinase (BTK)-remmer en een B-cell lymfoom 2 (BCL-2)-remmer. Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van het responspercentage en de duur van de respons. Verdere goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van klinisch voordeel in (een) bevestigend(e) onderzoek(en).

In R/R CLL of SLL wordt Breyanzi toegediend via een behandelingsproces dat culmineert in een eenmalige infusie* met een enkele dosis die 90 tot 110 x 106 CAR-positieve levensvatbare T-cellen bevat. Zie het gedeelte Belangrijke veiligheidsinformatie hieronder, inclusief de in het kader vermelde WAARSCHUWINGEN voor Breyanzi met betrekking tot cytokinevrijgavesyndroom (CRS), neurologische toxiciteiten en secundaire hematologische maligniteiten. CLL en SLL behoren tot de meest voorkomende soorten B-cel lymfoom.

Behandelingen voor mensen met CLL of SLL bestaan voornamelijk uit doelgerichte therapieën, waaronder BTK- en BCL-2-remmers. Patiënten krijgen echter vaak een terugval of worden refractair na eerstelijnsbehandeling met deze therapieën en er is geen vastgestelde standaardbehandeling voor patiënten met tweeklassige CLL of SLL. Na herval of refractaire behandeling met deze therapieën hebben patiënten weinig opties en slechte resultaten, waaronder een gebrek aan duurzame complete responsen.

De fase 1/2 open-label, eenarmige TRANSCEND CLL 004 studie was de eerste centrale multicenter studie ter evaluatie van een CAR T celtherapie bij patiënten met recidief of refractaire CLL of SLL. Het CR-percentage van de behandeling met Breyanzi was 20% (95% CI: 11,1-31,8). Onder de patiënten die een CR bereikten, werd de mediane duur van de respons niet bereikt (95% CI: 15 maanden-NR) op het moment dat de gegevens werden afgesloten.

Onder alle responders (ORR = 45%; 95% CI: 32,3-57,5) was de mediane duur van de respons 35,3 maanden (95% CI: 12,4-NR). Hoge percentages minimaal residuele ziekte (MRD)-negatieve status werden waargenomen bij patiënten behandeld met Breyanzi die een CR bereikten, met een MRD-negativiteitspercentage van 100% in het bloed (95% CI: 75,3-100) en 92,3% in het beenmerg (95% CI: 64-99,8). Onder de 89 patiënten in het onderzoek die met Breyanzi werden behandeld, waren het optreden van het cytokinevrijgavesyndroom (CRS) en neurologische voorvallen (NE's) meestal laaggradig.

Elke graad CRS trad op bij 83% van de patiënten, met graad 3 CRS bij 9% van de patiënten. Er werden geen CRS-gebeurtenissen van graad 4/5 gemeld. Elke graad NE's werden gemeld bij 46% van de patiënten, met graad 3 NE's bij 20% van de patiënten en één geval van graad 4 NE.

Er werden geen NE's van graad 5 gerapporteerd. Bristol Myers Squibb biedt verschillende programma's en hulpmiddelen om tegemoet te komen aan de behoeften van patiënten en zorgverleners, en biedt ondersteuning die toegang tot therapieën, waaronder Breyanzi, mogelijk maakt. Bristol Myers Squibb ondersteunt ook de behandelervaring van patiënten en artsen door Cell Therapy 360 aan te bieden, een digitaal serviceplatform dat de toegang tot relevante informatie, productie-updates en ondersteuning voor patiënten en zorgverleners optimaliseert.