Burjeel Holdings en BridgeBio Pharma, Inc. hebben een nieuw project aangekondigd om een revolutie teweeg te brengen op het gebied van vroege diagnose en behandeling van zeldzame ziekten of aandoeningen in de VAE en de regio. De twee entiteiten hebben een voorlopige, niet-bindende samenwerkingsovereenkomst getekend waarin de wederzijdse intentie is vastgelegd om samen te werken aan het project acyNADERaco (Needs Assessment and Therapeutics Development for Rare Diseases aco acynaderaco betekent acyrareaco in het Arabisch). Deze van oorsprong genetische ziekten, die vaak levensbedreigend of chronisch slopend zijn, treffen een klein percentage van de bevolking en zijn gedurende het hele leven van de persoon aanwezig, zelfs als de symptomen niet onmiddellijk verschijnen.

Het partnerschap zal operaties opstarten in Abu Dhabi om klinische tests en onderzoek uit te voeren, waarbij gebruik wordt gemaakt van de geavanceerde infrastructuur voor innovatie en biowetenschappen van het emiraat. Project acyNADERaco wil een revolutie teweegbrengen op het gebied van vroegtijdige diagnose en behandeling om de resultaten voor patiënten mogelijk te verbeteren. De entiteiten zijn van plan om samen te werken aan de identificatie van patiënten met verschillende zeldzame ziekten, waaronder achondroplasie, hypochondroplasie, FGFR-gestuurde craniosynostosen, autosomaal dominante hypocalciëmie type 1, musculaire dystrofie type 2i, congenitale bijnierhyperplasie, ziekte van Canavan, propionzuur acidemie, methylmalonzuur acidemie, pantothenaat kinase-geassocieerde neurodegeneratie en andere ziekten zoals onderling overeengekomen.

Hoewel deze zeldzame ziekten bij een klein percentage van de bevolking voorkomen en zich kunnen presenteren met aspecifieke tekenen en symptomen, worden ze vaak verkeerd gediagnosticeerd of pas later in het ziekteverloop gediagnosticeerd, nadat er ernstige complicaties optreden. Een nauwkeurige en vroege diagnose is van cruciaal belang om snel te kunnen ingrijpen en om progressie van de ziekte te voorkomen. Het project zal het ook mogelijk maken om patiënten te identificeren bij wie de diagnose al gesteld is, maar die momenteel geen toegang hebben tot geavanceerde therapieën of klinische proefopties.

In de eerste fase wordt de weg uitgestippeld naar nieuwe behandelingsmogelijkheden voor geïdentificeerde patiënten door middel van klinische onderzoeken.