Charles River Laboratories International, Inc. kondigt een samenwerking aan met Axovia Therapeutics Ltd. voor de ontwikkeling en productie van plasmide DNA door een contractontwikkelings- en productieorganisatie (CDMO). Charles River zal plasmiden met een hoge kwaliteit (HQ) gen van belang produceren ter ondersteuning van de ontwikkeling van Axovia's gentherapieën voor ciliopathieën, waaronder het Bardet-Biedl syndroom (BBS), een aandoening met beperkte behandelingsmogelijkheden en zonder genezing. Het belangrijkste programma van Axovia, AXV101, is een op adeno-geassocieerd virus (AAV9)-gebaseerde gentherapie gericht op netvliesdystrofie die geassocieerd is met BBS. In preklinische studies voor BBS veranderde de nieuwe gentherapie de onderliggende ziekte, waardoor het gezichtsverlies werd gered door het stoppen van netvliesdegeneratie, het stoppen van door BBS veroorzaakte gewichtstoename en de ontwikkeling van obesitas.

Axovia is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en zeldzame pediatrische ziekte. Axovia zal gebruikmaken van het gevestigde plasmidenplatform van Charles River, eXpDNA, en van de toonaangevende expertise in de productie van plasmide DNA, waaronder HQ-plasmide dat belangrijke kenmerken van GMP (Good Manufacturing Practice) productie combineert met een snelle doorlooptijd om de klinische goedkeuring te versnellen. In de afgelopen jaren heeft Charles River haar portfolio voor cel- en gentherapie aanzienlijk uitgebreid om complexe toeleveringsketens te vereenvoudigen en te voldoen aan de groeiende vraag naar diensten voor plasmide DNA, virale vectoren en celtherapie.

In combinatie met de bestaande testmogelijkheden van het bedrijf biedt Charles River een uitgebreide "concept-to-cure" oplossing voor geavanceerde therapieën.