Circio Holding ASA kondigt aan dat het technische in vivo proof-of-concept heeft vastgesteld voor zijn circVec circulaire RNA-platform door een statistisch significante verbetering in duurzaamheid aan te tonen ten opzichte van mRNA-gebaseerde expressie. De circVec-technologie heeft een breed potentieel, met name voor het verbeteren van de werkzaamheid en het verlagen van de kosten van de huidige gentherapie volgens de gouden standaard, en de R&D-strategie is gericht op dit snel groeiende therapeutische gebied. Naast de in vivo karakterisering heeft Circio nog meer functies getest en toegevoegd aan het circVec platform.

Er is een dubbel functioneel 'remove-&-replace'-concept ontworpen en in vitro gevalideerd voor Alpha-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD), met de mogelijkheid om zowel functioneel AAT-eiwit te vervangen als de ziektevariant te verwijderen. Deze genetische ziekte veroorzaakt ernstige symptomen in de longen en de lever, en er zijn momenteel geen bevredigende therapeutische opties beschikbaar. AATD vertegenwoordigt een grote onbeantwoorde medische behoefte en er zijn meer dan 200.000 patiënten getroffen in de VS en de EU.

Voor zover Circio weet, overtreft circVec 2.1 andere bekende intracellulaire circRNA-gebaseerde expressiesystemen, zowel wat betreft circRNA biogenese efficiëntie als eiwitopbrengst. Het platform heeft nog meer potentieel en Circio verbetert de technologie voortdurend in de richting van circVec 3.0 en verder. Het platform wordt beschermd door diepgaande interne expertise en knowhow, met drie octrooien ter bescherming van de belangrijkste technologische kenmerken die tot nu toe zijn aangevraagd, en aanvullende aanvragen die in behandeling zijn.