CymaBay Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) voor seladelpar, voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) inclusief pruritus bij volwassenen zonder cirrose of met gecompenseerde cirrose (Child Pugh A) die onvoldoende reageren of ursodeoxycholzuur niet verdragen, is gevalideerd en nu zal worden beoordeeld door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Seladelpar is een onderzochte, krachtige, selectieve peroxisome proliferator-geactiveerde receptor delta (PPARd)-agonist of delpar, in ontwikkeling voor de behandeling van PBC. De MAA-aanvraag omvat gegevens van het gehele seladelpar PBC klinische ontwikkelingsprogramma bij meer dan 500 mensen met PBC, waaronder de cruciale, dubbelblinde, placebogecontroleerde, wereldwijde Fase 3 RESPONSE-studie, die onlangs is gepubliceerd in de New England Journal of Medicine.

De primaire eindpuntmeting van de studie weerspiegelt de registratiestudies van de huidige tweedelijns PBC-behandeling die is goedgekeurd door het EMA. In dit onderzoek toonde seladelpar statistisch significante verbeteringen in biochemische markers van ziekteprogressie en PBC-gerelateerde pruritus (jeuk) vooraf gespecificeerde eindpunten. Het aantal bijwerkingen was vergelijkbaar in de groepen behandeld met seladelpar en placebo.

De aanvraag wordt verder ondersteund door gegevens van de Fase 3 ENHANCE-studie, de langetermijn open-label ASSURE-studie, Fase 2-studies, preklinische studies en omvat gegevens over chemie, productie en controles. Onder de Europese gecentraliseerde licentieprocedure zal het EMA Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de aanvraag beoordelen voor alle 27 lidstaten van de Europese Unie, evenals IJsland, Liechtenstein en Noorwegen. Seladelpar kreeg in 2016 de PRIME-status (Priority Medicines) van de EMA, als onderdeel van haar programma om de steun voor de ontwikkeling van geneesmiddelen die gericht zijn op een onbeantwoorde medische behoefte te vergroten.

Seladelpar is geaccepteerd voor beoordeling door de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een New Drug Application voor seladelpar geaccepteerd voor prioriteitsbeoordeling.