Destiny Pharma plc heeft aangekondigd dat het positieve feedback heeft ontvangen van het Europees Geneesmiddelenbureau over het voorgestelde fase 3 ontwikkelingsprogramma NTCD-M3. NTCD-M3 is de belangrijkste klinische kandidaat die door Destiny Pharma wordt ontwikkeld voor de preventie van het terugkomen van infecties veroorzaakt door giftige stammen van de darmbacterie Clostridioides difficile, die aanzienlijke ontstekingen en schade aan de darm kunnen veroorzaken, wat alleen al in de VS jaarlijks tot naar schatting 29.000 sterfgevallen leidt, een aantal dat vergelijkbaar is met het jaarlijkse aantal sterfgevallen als gevolg van prostaatkanker. Naar schatting voegt CDI jaarlijks 6 miljard dollar extra toe aan de kosten van de gezondheidszorg in de VS, terwijl in Europa de door CDI veroorzaakte economische last op 3 miljard dollar wordt geschat en nog toeneemt.

De belangrijkste punten uit de feedback van het EMA zijn dat zij hebben ingestemd: met de algemene vergelijkbaarheidsplannen met betrekking tot de ontwikkeling van de nieuwe gemakkelijk te gebruiken capsuleformulering van NTCD-M3, waardoor alle vereisten voor proeven op mensen om die vergelijkbaarheid aan te tonen worden opgeheven: Dat de voorgestelde opzet voor één proef van fase 3 voldoende is voor een vergunning voor het in de handel brengen, waarbij ook de primaire en secundaire eindpunten van de voorgestelde studie van fase 3 worden bekrachtigd: Dat de algemene voorgestelde veiligheidsdatabank zal worden verzameld door de uitvoering van de voorgestelde fase 3-proef en dat dit voldoende zou zijn voor een MAA De eis van een grondige QT-studie voor het ontwikkelingsprogramma van NTCD-M3 te laten vallen: NTCD-M3 is een nieuw biotherapeuticum voor de preventie van het opnieuw optreden van CDI en het bestaat uit één enkele bacteriestam, een natuurlijk voorkomende niet-toxigene C. difficile stam -M3. In plaats van de microbiota te herstellen nadat de antibiotica die gebruikt zijn om de infectie te behandelen de darmmicrobiota hebben verstoord, werkt het door de darm te koloniseren met een onschadelijke niet-toxigene stam van C. difficile, waardoor latere kolonisatie door toxigene stammen wordt voorkomen en de normale microbiota zich op eigen kracht kan herstellen. NTCD-M3 kolonisatie is zowel veilig als doeltreffend en verandert de microbiota niet blijvend.

Als NTCD-M3 succesvol is in de geplande fase 3-studies bij ongeveer 800 patiënten, zal het op grond van een BLA door de FDA in de VS worden goedgekeurd voor de preventie van recidief CDI en op grond van een MAA in Europa. De ontwikkeling van NTCD-M3 is gericht op patiënten met een primaire episode van CDI en een eerste recidief. Het onderscheidt zich dus duidelijk van andere producten in ontwikkeling, aangezien NTCD-M3 gepositioneerd is als een vroegtijdige interventie om het risico van recidieven te verminderen.

Volgens het Amerikaanse Center for Disease Control and Prevention veroorzaakt C. difficile elk jaar bijna een half miljoen infecties in de VS. Dit aantal geeft duidelijk aan hoe groot de invloed van C. difficile-infecties is op de kosten van de gezondheidszorg en het potentieel voor NTCD-M3 om deze kosten te voorkomen en aanzienlijke waarde te brengen voor de gezondheidszorgsystemen en de patiënten in nood. Het betekent een belangrijke commerciële kans voor Destiny Pharma.