Dyne Therapeutics, Inc. Ontvangt Fda Fast Track-aanwijzing voor Dyne-251 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie
31 oktober 2022 om 12:30 uur
Delen
Dyne Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-aanwijzing heeft verleend voor DYNE-251 voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) mutaties die vatbaar zijn voor exon 51 skipping. DYNE-251 wordt geëvalueerd in de Fase 1/2 DELIVER wereldwijde klinische studie. De FDA kent Fast Track-aanwijzingen toe om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen en om te voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte, met als uiteindelijk doel belangrijke nieuwe geneesmiddelen eerder bij de patiënten te krijgen.
Een geneesmiddel met een Fast Track-aanduiding kan in aanmerking komen voor frequentere bijeenkomsten en communicatie met de FDA en een versnelde beoordeling van elke aanvraag voor marketinggoedkeuring, wat kan leiden tot een snellere goedkeuring van het geneesmiddel en toegang voor patiënten. Een geneesmiddel met een Fast Track-aanduiding kan ook in aanmerking komen voor versnelde goedkeuring en Priority Review als aan de relevante criteria wordt voldaan.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Dyne Therapeutics Inc. is een bedrijf dat zich bezighoudt met spierziekten in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontwikkelen van levensveranderende therapeutica voor mensen met genetisch bepaalde ziekten. Het bedrijf gebruikt zijn FORCE-platform om de beperkingen van de toediening van spierweefsel en oligonucleotidetherapeutica voor spierziekten te overwinnen. De therapeutica van het FORCE-platform bestaan uit een oligonucleotide payload die ontworpen is om de genetische basis van de ziekte aan te pakken. Met behulp van het FORCE-platform stelt het een portefeuille samen van therapeutica voor spierziekten, waaronder de belangrijkste programma's voor myotone dystrofie type 1 (DM1), Duchenne spierdystrofie (DMD) en facioscapulohumerale dystrofie (FSHD). De therapeutica bestaan uit drie componenten: een Fab, een klinisch gevalideerde linker en een oligonucleotide payload die met de linker aan het Fab wordt bevestigd. Het bedrijf is ook van plan om zijn portefeuille uit te breiden door middel van ontwikkelingsinspanningen gericht op zeldzame skeletspierziekten en hart- en stofwisselingsspierziekten.