Everest Medicines kondigde aan dat Nefecon, de first-in-disease behandeling voor primaire immunoglobuline A nefropathie (IgAN), is goedgekeurd door de Hainan Medical Products Administration voor klinisch gebruik in het Shanghai Ruijin Hospital. De lancering van dit early-access programma in Hainan markeert het begin van een nieuw behandelingstijdperk voor IgA-nefropathie in China, waar Everest patiënten nu een gerichte therapie kan bieden die hun ziekteproces fundamenteel kan veranderen. China heeft de meeste primaire glomerulaire ziekten ter wereld, met naar schatting 5 miljoen IgAN-patiënten.

Er zijn geen goedgekeurde therapieën in het land, en hoewel niet-gerichte opties zoals RAS-remmers worden gebruikt om IgAN te behandelen, veranderen zij de ziekteprogressie niet fundamenteel. Tot 50% van de IgAN-patiënten met ziekteprogressie loopt het risico op nierfalen binnen 10-20 jaar, waardoor dialyse of niertransplantatie nodig kan zijn. In China en andere Aziatische landen bestaat een grote medische behoefte onder IgAN-patiënten.

Volgens de recente voorlopige resultaten van de wereldwijde NefIgArd studie, waarin het effect van Nefecon versus placebo werd onderzocht bij patiënten met primaire IgAN, voldeed de studie aan het primaire eindpunt, waarbij Nefecon een zeer statistisch significant voordeel liet zien ten opzichte van placebo (p-waarde < 0,0001) in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) over een periode van twee jaar, bestaande uit negen maanden behandeling met Nefecon of placebo gevolgd door 15 maanden follow-up zonder medicijn. Het behandelingsvoordeel op eGFR was duidelijk in alle subgroepen van de baseline urine eiwit-creatinine ratio (UPCR), en duurzame proteïnurie-effecten en eGFR-behandelingsvoordelen werden waargenomen 15 maanden na het staken van de medicatie, wat bewijs levert voor ziekteverandering. Nefecon is reeds goedgekeurd en op de markt gebracht in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk.

In China kreeg het de status Breakthrough Therapy Designation en Priority Review, en een besluit van de National Medical Products Administration wordt verwacht in de tweede helft van dit jaar.