Freeline Therapeutics Holdings plc kondigt aan dat de eerste patiënt gedoseerd is in de Fase 1/2 GALILEO-1 klinische studie waarin FLT201, haar adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapiekandidaat, voor de ziekte van Gaucher type 1 wordt geëvalueerd. De ziekte van Gaucher is een invaliderende genetische aandoening waarbij een tekort aan het GCase-enzym leidt tot een ophoping van vetachtige stoffen in de organen, wat symptomen veroorzaakt zoals een vergrote milt en lever, lage bloedwaarden, pijn in de botten en een verminderde longfunctie. FLT201 vertegenwoordigt een veelbelovende aanpak voor het aanpakken van de onderliggende oorzaak van de ziekte van Gaucher met een eenmalige gentherapie, waardoor mogelijk een effectievere en minder belastende optie voor patiënten ontstaat. GALILEO-1 is een internationale, multicenter Fase 1/2 dosis-escalatiestudie die voor het eerst bij mensen wordt uitgevoerd.

De studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkelvoudige intraveneuze dosis FLT201 beoordelen in maximaal vier cohorten van oplopende doses, met als doel een dosis te identificeren voor verdere ontwikkeling in een klinische studie van fase 3. Over FLT201 FLT201 is een adeno-geassocieerd virus (AAV) gentherapiekandidaat die momenteel onderzocht wordt in de GALILEO-1 Fase 1/2 klinische studie bij volwassenen met de ziekte van Gaucher type 1. Het bedrijf is momenteel bezig met de ontwikkeling van FLT201, een zeer gedifferentieerde gentherapiekandidaat die een nieuw transgen levert, in een Fase 1/2 klinische studie bij mensen met de ziekte van Gaucher type 1". Alle verklaringen die geen historische feiten zijn, inclusief verklaringen over het potentieel van FLT201 om een eerste en beste gentherapie in zijn klasse te zijn, de progressie van de ziekte te stoppen en de resultaten te verbeteren met een eenmalige behandeling, dat het bedrijf verwacht de eerste gegevens van het eerste cohort van de GALILEO 1/2 klinische studie van FLT201 in het derde kwartaal van dit jaar te kunnen rapporteren en over het potentieel om de GCase-variant van het bedrijf uit te breiden naar de GBA1-gekoppelde ziekte van Parkinson en een levensveranderende gentherapie voor deze patiëntenpopulatie te creëren, zijn toekomstgerichte verklaringen.