Fulcrum Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het een samenwerkings- en licentieovereenkomst is aangegaan met Sanofi voor de ontwikkeling en commercialisering van losmapimod, een orale kleine molecule die wordt onderzocht voor de behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). Onder de samenwerkings- en licentieovereenkomst verkrijgt Sanofi de exclusieve commercialiseringsrechten voor losmapimod buiten de VS. De samenwerkings- en licentieovereenkomst combineert Fulcrums expertise in FSHD met Sanofi's wereldwijde bereik en ongeëvenaarde toewijding aan de behandeling van patiënten met zeldzame ziekten. Losmapimod wordt momenteel geëvalueerd in een wereldwijde Fase 3 klinische studie voor de behandeling van FSHD, een chronische en progressieve genetische spierziekte die wordt gekenmerkt door aanzienlijke spierceldood en vetinfiltratie in het spierweefsel.

De resultaten van ReDUX4, de Fase 2 klinische studie die losmapimod evalueert voor de behandeling van FSHD, toonden een vertraging van de ziekteprogressie en een verbeterde spiergezondheid aan. Fulcrum verwacht in het vierde kwartaal van 2024 topline gegevens te rapporteren van REACH, de wereldwijde klinische fase 3-studie. Na positieve gegevens uit de Fase 3-studie zijn Fulcrum en Sanofi van plan om marketingaanvragen in te dienen in de VS, Europa, Japan en andere regio's.

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst ontvangt Fulcrum een vooruitbetaling van $80,0 miljoen en komt het in aanmerking voor nog eens $975,0 miljoen aan gespecificeerde mijlpalen op het gebied van regelgeving en verkoop, samen met trapsgewijs oplopende royalty's vanaf een tiende van de jaarlijkse nettoverkoop van losmapimod buiten de V.S. Daarnaast zullen Fulcrum en Sanofi de toekomstige wereldwijde ontwikkelingskosten gelijk verdelen.