Gain Therapeutics, Inc. kondigde positieve resultaten aan van het gedeelte met een enkelvoudige oplopende dosis (SAD) van de Fase 1 studie. GT-02287 werd over het algemeen goed verdragen tot en met het hoogste geplande dosisniveau, en er waren geen ernstige bijwerkingen. Het goede veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel en het geschikte bereik van de plasmablootstellingsniveaus die bereikt werden na orale toediening, versterken het potentieel van GT-02287 als beste en eerste in zijn klasse.

De Fase 1 klinische studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met één of meerdere oplopende dosissen (SAD/MAD) in één centrum om de veiligheid en verdraagbaarheid van GT-02287 te evalueren, eenmaal daags oraal toegediend bij gezonde volwassenen. Het secundaire doel is om de farmacokinetiek van de SAD en MAD dosisniveaus te evalueren om een maximaal getolereerde dosis (MTD) te identificeren en aanbevolen doses te identificeren voor verdere klinische ontwikkeling in de setting van GBA1 Parkinson. Aan het SAD-gedeelte van de klinische studie van fase 1 namen 40 gezonde deelnemers deel in vijf afzonderlijke cohorten.

Die werden allemaal voltooid op de geplande dosisniveaus zonder voortijdige stopzettingen of veiligheidssignalen. Het MAD-gedeelte van de Fase 1-studie werd in februari opgestart, parallel met de laatste SAD-cohorten, na goedkeuring door het Bellberry Human Research Ethics Committee (HREC) in Australië? Een beslissing die gebaseerd was op een evaluatie van het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel dat werd waargenomen in de SAD-cohorten.

Van GT-02287 is aangetoond dat het de functie herstelt van het lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCase), dat verkeerd gevouwen en disfunctioneel wordt als gevolg van een GBA1-genmutatie, de meest voorkomende genetische risicofactor voor de ontwikkeling van de ziekte van Parkinson. Uit overtuigende preklinische gegevens die eerder in februari 2024 tijdens het WORLD Symposium werden gepresenteerd, bleek dat behandeling met GT-02287 de motorische functie herstelde en de plasmaspiegels van de opkomende neurodegeneratiebiomarker NfL aanzienlijk verminderde.

Op basis van deze gegevens kan GT-02287 de progressie van de ziekte van Parkinson vertragen.