Galecto, Inc. kondigt positieve resultaten aan van een Fase 2a-studie met GB2064 voor de behandeling van myelofibrose. In de MYLOX-1-studie werden in totaal 18 myelofibrosepatiënten gedoseerd, waarvan 11 (61%) patiënten eerder een behandeling met januskinaseremmers (JAKi's) hadden gekregen met ruxolitinib, waarbij acht van deze patiënten refractair waren en drie de JAKi-therapie niet verdroegen. Zes van de tien evalueerbare myelofibrosepatiënten die gedurende ten minste zes maanden GB2064 monotherapie kregen, ondervonden een = 1 graad vermindering van collageenfibrose van het beenmerg, een verbetering die suggereert dat GB2064 de progressie van de ziekte zou kunnen beïnvloeden en ziektemodificerend zou kunnen zijn.

Fibrose is een belangrijk ziektemechanisme van myelofibrose dat de beenmergfunctie vernietigt. Het verminderen van fibrose is nodig om de progressie van de ziekte te vertragen. Beenmergbiopten die tijdens het onderzoek werden genomen, toonden aan dat GB2064 het beenmerg binnendrong en zijn antifibrotisch effect direct in het ziektedeel kon uitoefenen.

Bovendien bleek GB2064 systemisch aan het doel te zijn gebonden door binding aan LOXL2 in plasma. Alle zes patiënten bij wie de beenmergfibrosisscore > 1 graad daalde, vertoonden ook stabiele hematologische parameters, waaronder hemoglobine, het aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes. Na zes maanden behandeling had één patiënt een vermindering van het miltvolume met =35%, twee patiënten hadden hun Total Symptom Score (TSS) met meer dan 50% verminderd en één patiënt had een anemierrespons.

Vier van deze patiënten zijn de verlengingsfase van de studie ingegaan vanwege het klinische voordeel van GB2064 zoals beoordeeld door de behandelend arts, waarbij één patiënt langer dan 30 maanden behandeld werd. GB2064 vertoonde een algemeen aanvaardbaar verdraagbaarheidsprofiel in de MYLOX-1 studie. Achttien patiënten kregen GB2064 monotherapie in het MYLOX-1 onderzoek.

Acht patiënten voltooiden de behandeling in de kernfase van de MYLOX-1-studie en tien patiënten staakten de behandeling als gevolg van een ongewenst voorval of ziekteprogressie. De meest waargenomen behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren gastro-intestinaal van aard en waren bij de meeste patiënten te behandelen met standaardtherapie. De enige behandelingsgerelateerde ernstige bijwerking was een val, waarvan de onderzoeker oordeelde dat deze mogelijk verband hield met GB2064.