GenSight Biologics heeft veelbelovende bevindingen onthuld van recente real-world gegevens die zijn verzameld via Early Access Programs (EAP). Deze gegevens versterken de werkzaamheid en veiligheid van LUMEVOQ® bij patiënten met Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON) als gevolg van de ND4-mutatie (ND4-LHON) en bevestigen de resultaten die in klinische onderzoeken zijn waargenomen. Met name patiënten die bilaterale injecties kregen, vertoonden een opmerkelijke gemiddelde winst van +23 ETDRS-letters in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) vanaf nadir, waarmee de winst die werd gezien bij patiënten met unilaterale injecties werd overtroffen.

Deze resultaten, die werden gepresenteerd op de jaarvergadering van 2024 van de North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS), wijzen op een significante visuele verbetering bij een meerderheid van de behandelde patiënten. Dr. Chiara La Morgia, MD, PhD, benadrukte de consistentie en robuustheid van deze bevindingen en onderstreepte de relevantie ervan voor patiënten die worstelen met ernstige gezichtsvermindering. Met een uitgebreidere dataset in vergelijking met eerdere publicaties, bieden deze analyses een definitief perspectief op het aanhoudende opwaartse traject van de gemiddelde gezichtsscherpte na de behandeling, wat de levensvatbaarheid van lenadogene nolparvovec als therapeutische optie verder ondersteunt.

Bovendien kwamen de veiligheidsevaluaties overeen met eerdere klinische studies en bevestigden het gunstige veiligheidsprofiel van LUMEVOQ® met vergelijkbare percentages van intraoculaire ontstekingsgebeurtenissen. Deze veelbelovende resultaten luiden een nieuw hoofdstuk in voor de behandeling van LHON-patiënten en bieden hoop en tastbare voordelen voor mensen die aan deze slopende aandoening lijden.