GenSight Biologics heeft aangekondigd dat de productiepartner van het bedrijf in de VS met succes de Drug Substance (DS) voor LUMEVOQ®, de gentherapie van het bedrijf voor Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON), heeft geproduceerd conform de Good Manufacturing Practice (GMP)-normen. Omdat de batch werd geproduceerd volgens GMP fabricageprotocollen, de vereiste normen voor commerciële batches, kan de gentherapie in aanmerking komen voor gebruik bij patiënten nadat alle kwaliteitscontroletests zijn doorstaan en in afwachting van besprekingen met regelgevende instanties. De productie van een tweede GMP DS batch, die de hoeveelheid die beschikbaar kan worden gesteld aan patiënten zal verhogen, is al aan de gang en de vg titer resultaten worden verwacht in oktober 2023.

GenSight is van plan om ten minste 3 GMP batches op commerciële schaal te produceren buiten de context van een validatiecampagne1, om meer procesgegevens te genereren voor een toekomstige aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA), om meer ervaring met het productieproces op te doen voor de operationele teams, en om te voldoen aan de onmiddellijke eis van het leveren van product voor een mogelijke nieuwe klinische studie en voor de mogelijke hervatting van een programma voor vroege toegang voor patiënten in het eerste kwartaal van 2024.