HANSA BIOPHARMA AB Hansa Biopharma AB en Genethon hebben aangekondigd dat zij een onderzoeks- en ontwikkelingssamenwerking zijn aangegaan. De samenwerking zal, in een klinische studie, de veiligheid en doeltreffendheid evalueren van Hansa's antilichaam splitsende enzym imlifidase als voorbehandeling voorafgaand aan de toediening van Genethon's gentherapie productkandidaat GNT-0003 in het Crigler-Najjar syndroom bij patiënten met reeds bestaande neutraliserende antilichamen (NAbs) tegen adeno-geassocieerd virus serotype 8 (AAV8). De aanwezigheid van circulerende NAbs sluit patiënten uit van deelname aan klinische studies met potentieel curatieve gentherapiebehandelingen en van toekomstige toegang tot goedgekeurde gentherapieën.
GNT-0003 wordt momenteel geëvalueerd in een cruciale klinische studie in Frankrijk, Italië en Nederland en heeft van het EMA de PRIME-status (PRIority MEdicines) gekregen. Via de aangekondigde samenwerking zullen patiënten met Crigler-Najj en voorgevormde antilichamen tegen AAV8 worden ingeschreven in een studie met een soortgelijke opzet waarbij imlifidase wordt geëvalueerd als voorbehandeling om gentherapiebehandeling met GNT-0003 mogelijk te maken. Het resultaat van de lopende klinische studie van GNT-0003 kan mogelijk de basis vormen voor een MAA- of BLA-aanvraag in Europa of de VS.
Crigler-Najajjar is een genetische ziekte die bilirubineophoping veroorzaakt en leidt tot onomkeerbare neurologische schade die zich uit in spierzwakte, lethargie, doofheid, mentale retardatie en oogverlamming. Het Crigler-Najjar-syndroom is een uiterst zeldzame ziekte die minder dan één geval per miljoen mensen per jaar treft.
