Ionis ontvangt FDA Fast Track Designation voor Olezarsen bij patiënten met Familiair Chylomicronemie Syndroom
31 januari 2023 om 13:05 uur
Delen
Ionis Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) olezarsen Fast Track designation heeft toegekend voor de behandeling van familiaire chylomicronemie syndroom (FCS).FCS is een slopende genetische ziekte die wordt gekenmerkt door ernstig hoge plasma triglyceriden niveaus en een risico op onvoorspelbare en potentieel fatale acute pancreatitis. Naast acute pancreatitis lopen FCS-patiënten het risico op chronische complicaties door permanente orgaanschade, waaronder chronische pancreatitis en diabetes type 3c. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor de behandeling van FCS in de VS. De Fast Track-aanwijzing is bedoeld om de beoordeling door de FDA van innovatieve, nieuwe geneesmiddelen die het potentieel aantonen om in een onbeantwoorde medische behoefte te voorzien, te versnellen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Ionis Pharmaceuticals, Inc. houdt zich bezig met therapeutica gericht op ribonucleïnezuur (RNA). Het bedrijf heeft vijf op de markt gebrachte geneesmiddelen en een pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden met een grote behoefte van patiënten. Het bedrijf heeft negen geneesmiddelen in Fase III ontwikkeling en meerdere aanvullende geneesmiddelen in vroege en middenstadium ontwikkeling. De producten van het bedrijf omvatten SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI en WAYLIVRA. SPINRAZA wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA), een progressieve, slopende en vaak fatale genetische ziekte. QALSODY is een antisensine geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassen patiënten met superoxide dismutase 1 amyotrofische laterale sclerose (SOD1-ALS), een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die een progressief verlies van motorische neuronen veroorzaakt dat tot de dood leidt. WAINUA is een zelf toe te dienen subcutaan LIgand-Conjugated Antisense (LICA) geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTRv-PN).
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
