Karyopharm Therapeutics Inc. kondigde bijgewerkte resultaten aan van het fase 1-gedeelte van haar studie die de veiligheid en werkzaamheid evalueert van eenmaal per week selinexor in combinatie met standaarddosis ruxolitinib bij patiënten met myelofibrose zonder behandeling (NCT04562389).De gegevens, te zien in een posterpresentatie op de 64eAmerican Society of Hematology (ASH) 2022 Annual Meeting and Exposition, tonen aan dat de combinatie van selinexor met ruxolitinib snelle en aanhoudende miltresponsen, bemoedigende verbeteringen van symptomen en stabilisatie van hemoglobinespiegels bereikte bij patiënten met behandelings-naïeve myelofibrose. Op 21 oktober 2022 waren 24 patiënten toegewezen aan een eenmaal wekelijkse dosis van 40 mg of 60 mg selinexor, in combinatie met ruxolitinib 15/20 mg BID (tweemaal daags). Op week 24 toonde 92% van de patiënten die de werkzaamheid konden beoordelen (11 van de 12) =35% vermindering van het miltvolume (SVR35).

Voortdurende verminderingen in SVR werden gezien vanaf de uitgangswaarde tot week 12 en week 24, met een mediane vermindering van 45% bij week 12 en een mediane vermindering van 49% bij week 24. 67% van de evalueerbare patiënten voor symptoomrespons (4 van de 6) bereikten op week 24 =50% vermindering (TSS50). 57% van de transfusieonafhankelijke patiënten (13 van de 23) behield of verbeterde hun hemoglobinegehalte.