Kazia Therapeutics Limited kondigde aan dat een fase II-studie van het nieuwe onderzoeksgeneesmiddel van het bedrijf, paxalisib, in combinatie met metformine en een ketogeen dieet voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerd en terugkerend glioblastoma, is gestart bij Weill Cornell Medicine, waarbij de eerste patiënt met succes in de studie is gestart en een tweede patiënt al in screening is. Deze studie zal uit twee delen bestaan. De eerste zal patiënten bevatten met nieuw gediagnosticeerd glioblastoom die niet-gemethyleerde MGMT promotor status hebben. Deze patiënten hebben in het verleden slecht gereageerd op de huidige standaardbehandeling, temozolomide. De tweede arm bevat patiënten met recidiverende ziekte, ongeacht de methyleringsstatus van hun MGMT promotor, die progressie vertoonden na het volgen van de standaardbehandeling. In elke arm zal paxalisib worden gecombineerd met metformine en met een ketogeen dieet. Op het dieet zal worden toegezien door deskundige klinische diëtisten om ervoor te zorgen dat het wetenschappelijk geschikt is en dat de patiënten zich eraan houden. Een eerste cohort van ongeveer 16 patiënten zal worden gerekruteerd voor elk van de twee studiearmen. Als er signalen zijn van activiteit in een bepaalde arm, zal die arm worden uitgebreid tot ongeveer 30 patiënten. Het primaire eindpunt is progressievrije overleving na zes maanden (PFS6). Naast de werkzaamheid en veiligheid zal de studie een reeks metabolische, farmacodynamische en nieuwe radiografische beeldvormende biomarkers onderzoeken om informatie te verstrekken voor toekomstig onderzoek en de klinische praktijk. De studie zal naar verwachting ongeveer twee jaar in beslag nemen. De start van deze studie bij glioblastoma brengt het aantal lopende klinische studies van paxalisib bij hersenkanker op acht.