Kyverna Therapeutics, Inc. kondigde de publicatie in Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS)1 aan van een verslag dat het eerste gebruik beschrijft van KYV-101, een volledig humaan anti-CD19 chimeer antigeen receptor (CAR) T-celproductkandidaat, bij een 69-jarige patiënt die leed aan het behandelingsrefractaire stijfpersoonssyndroom (SPS) als onderdeel van een named-patient gebruik in Duitsland voor ernstig zieke personen die niet slagen voor conventionele therapieën. SPS is een zeldzame, progressieve neurologische auto-immuunaandoening die slopende spierstijfheid in de romp, armen en benen veroorzaakt en het vermogen om te lopen of te bewegen beïnvloedt. Patiënten presenteren zich meestal met spierspasmen en stijfheid, waardoor ze moeite hebben met draaien en buigen.

Als de stijfheid ernstig is, lijkt het lopen van de patiënt op een standbeeld. Spierkrampen en stijfheid kunnen worden uitgelokt door onverwachte stimuli, waaronder geluiden, zoals een telefoon die overgaat of een sirene, plotselinge aanrakingen of omstandigheden die angst en emotionele ontsteltenis uitlokken en die, als ze ernstig zijn, verkeerd worden gediagnosticeerd als een primaire angststoornis2. Er bestaat geen genezing voor SPS, maar alleen behandelingen die gericht zijn op de symptomen. KYV-101 is een autologe, volledig humane CD19 CAR T-celproductkandidaat voor gebruik bij B cel-gedreven auto-immuunziekten.

De CAR in KYV-101 werd ontworpen door de National Institutes of Health (NIH) om de verdraagbaarheid te verbeteren en werd getest in een Fase 1-studie met 20 patiënten in de oncologie. De resultaten werden door de NIH gepubliceerd in Nature Medicine3. KYV-101 wordt momenteel geëvalueerd in gesponsorde, open-label, Fase 1/2- en Fase 2-onderzoeken in de Verenigde Staten en Duitsland in twee brede gebieden van auto-immuunziekten: reumatologie en neurologie.

Met 50 patiënten die tot nu toe behandeld zijn met de CAR in KYV-101 bij zowel oncologische als auto-immuunziekten op meer dan 15 locaties in Europa en de VS, geloven wij dat de gedifferentieerde eigenschappen van KYV-101 cruciaal zijn voor het potentiële succes van CAR T-cellen als therapieën voor auto-immuunziekten. KYV-101 wordt ook geëvalueerd in door onderzoekers geïnitieerde studies voor meerdere indicaties in meerdere regio's.