De raad van bestuur van Lepu Biopharma Co., Ltd. heeft aangekondigd dat het Center for Drug Evaluation (het COB) van de National Medical Products Administration van de Volksrepubliek China op 29 september 2022 MRG003 de status van doorbraaktherapie heeft verleend voor de behandeling van terugkerende of gemetastaseerde nasofaryngeale kanker (R/M NPC). MRG003 is een kandidaat-geneesmiddel tegen epidermale groeifactorreceptor (EGFR) en een kernproduct van de onderneming. MRG003 is door de Food and Drug Administration van de Verenigde Staten (de FDA) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van R/M NPC.

Een doorbraaktherapie is bedoeld voor innovatieve of gewijzigde nieuwe geneesmiddelen die een aandoening behandelen die ernstig levensbedreigend is of de levenskwaliteit ernstig aantast, en waarvoor geen effectieve therapieën bestaan of waarvoor, vergeleken met de huidige beschikbare therapieën, voldoende bewijs bestaat dat de nieuwe geneesmiddelen een duidelijk voordeel bieden bij de klinische behandeling. Volgens de maatregelen voor het beheer van geneesmiddelenregistratie en de aankondiging van de publicatie door de NMPA van drie documenten, waaronder de werkprocedures voor de beoordeling van doorbraaktherapeutica (trial) (nr. 82 van 2020) krijgen geneesmiddelen met de aanwijzing als doorbraaktherapeut voorrang van het COB in mededelingen en richtsnoeren om de voortgang van de geneesmiddelenontwikkeling te bevorderen.

Doorbraaktherapie-aanwijzing vervroegt het punt van het op de markt brengen van geneesmiddelen tot het stadium van de klinische proef en kan helpen om nieuwe geneesmiddelenaanvragen versneld in te dienen en de beoordelingstijd ervan te verkorten. MRG003 is een ADC die bestaat uit een op EGFR gericht monoklonaal antilichaam (mAb), geconjugeerd met de krachtige microtublin-remmende payload monomethyl auristatine E (MMAE) via een valine-citrulline linker. Het bindt specifiek met hoge affiniteit aan EGFR op het oppervlak van tumorcellen, geeft de krachtige nuttige lading vrij bij internalisatie en lysosomale proteasesplitsing van de linker en resulteert in tumorceldood.

EGFR komt in hoge mate tot expressie in colorectale kanker, longkanker, hoofd-halskanker en andere kwaadaardige vaste tumoren, en komt tot expressie in 89% van de gevorderde NPC. Daarom is EGFR een belangrijk doelwit voor de behandeling van kanker. In China voert de onderneming verkennend onderzoek uit naar MRG003 voor verschillende indicaties en onder andere werd in maart 2022 de inschrijving van patiënten voltooid voor een verkennende fase II klinische studie van MRG003 in gevorderde NPC.

Het is de follow-up periode ingegaan en de klinische gegevens zijn uitstekend. MRG003 is de meest geavanceerde EGFR-gerichte ADC in klinische fase in ontwikkeling in China en heeft het potentieel om marktkansen te benutten. De aanwijzing als baanbrekende therapie, die helpt om de ontwikkeling en beoordeling van het geneesmiddel door het COB te versnellen, is een bemoedigend signaal voor de promotie van MRG003 en voor de strategie van de onderneming om een marktdifferentiërende pijplijn te ontwikkelen.