MannKind Corporation heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Investigational New Drug (IND)-aanvraag van het bedrijf voor MNKD-101 (Clofazimine Inhalatiesuspensie) heeft goedgekeurd, waardoor de start van een Fase 3-studie voor de behandeling van nontuberculose mycobacteriële (NTM) longaandoeningen mogelijk is. Deze enkelvoudige registratiestudie, aangeduid als ICoN-1, zal naar verwachting aan het einde van het tweede kwartaal van 2024 van start gaan in de VS, en internationaal in de tweede helft van 2024. ICoN-1 is een multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Clofazimine Inhalatiesuspensie te evalueren indien toegevoegd aan een op richtlijnen gebaseerde therapie bij volwassenen met refractaire NTM longziekte veroorzaakt door Mycobacterium Avium Complex (MAC), gevolgd door een open-label uitbreiding.

Pulmonale NTM-infectie wordt gezien als een belangrijk mondiaal gezondheidsprobleem vanwege de wereldwijd toenemende prevalentie, de associatie met een verkorte levensduur en de aanzienlijke impact op het dagelijks leven van patiënten? NTM is een groep bacteriën die van nature voorkomt in de omgeving, waaronder water en grond, en die kan leiden tot hoesten, vermoeidheid, een verminderde longfunctie en een slechte kwaliteit van leven.

Hoewel de meeste mensen dagelijks worden blootgesteld aan NTM, kunnen de organismen over het algemeen geen kwaad. Mensen met onderliggende aandoeningen zoals COPD, astma en bronchiëctasieën lopen het risico dat NTM zich in de longen nestelt, waardoor een infectie ontstaat en de longfunctie progressief verslechtert. NTM-longziekten komen vaker voor bij vrouwen ouder dan 65 jaar, met een overwicht bij vrouwen van Kaukasische en Aziatische afkomst.

In 2022 waren er ongeveer 122.000 en 159.000 patiënten met NTM in respectievelijk de VS en Japan, waarvan maar liefst 20% refractair was. De ziekte neemt toe, met een geschatte jaarlijkse groei van gemiddeld 8%.