Neumora Therapeutics, Inc. kondigt aan dat de Fase 1 studie van NMRA-266 door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) in klinische wacht is geplaatst. NMRA-266 is een positieve allosterische modulator (PAM) van de M4 muscarinereceptor en maakt deel uit van de M4 PAM-franchise van het bedrijf. De beslissing om de klinische wachtperiode in te stellen volgt op recent beschikbare preklinische gegevens die convulsies in konijnen aantoonden.

Als gevolg van deze actie is de Fase 1 studie met NMRA-266 met enkelvoudige oplopende dosis / meervoudige oplopende dosis gepauzeerd. Ongeveer 30 deelnemers zijn gedoseerd in de Fase 1 studie, waarbij bij geen enkele deelnemer convulsies zijn waargenomen. Neumora werkt samen met de FDA om de mogelijkheid te evalueren om de klinische stop op te heffen.

Terwijl deze besprekingen met de FDA aan de gang zijn, is de eerdere richtlijn van het bedrijf met betrekking tot NMRA-266 niet langer van toepassing. Neumora zal een update geven over NMRA-266 wanneer deze beschikbaar is. De M4-franchise van Neumora omvat naast NMRA-266 meerdere nieuwe verbindingen met verschillende eigenschappen en chemische samenstelling.

Deze verbindingen toonden robuuste activiteit aan in preklinische werkzaamheidsmodellen, evenals hoge selectiviteit voor het M4 receptorsubtype en het potentieel voor een oraal eenmaal daags doseringsprofiel. Neumora werkt verder aan de preklinische veiligheid en toxicologie van deze verbindingen en verwacht in 2025 een IND in te dienen.