Neurotech International Limited kondigde de start aan van een nieuw Fase I/II klinisch onderzoek naar orale NTI164 bij kinderen met de diagnose Paediatric Autoimmune Neuropsychiatric Disorders Associated with Streptococcal Infections (PANDAS) en Paediatric Acute-Onset Neuropsychiatric Syndrome (PANS). PANDAS/PANS is een klinische diagnose die wordt gegeven aan kinderen met een dramatisch (meestal binnen één dag) begin van neuropsychiatrische symptomen, waaronder intense angst, obsessieve compulsieve stoornis (OCD) en/of ernstig restrictief eten. Kinderen kunnen repetitieve tic-bewegingen vertonen, humeurig, prikkelbaar/agressief en angstig worden.

De oorzaak van PANS is in de meeste gevallen onbekend; er wordt echter verondersteld dat de stoornis wordt veroorzaakt door infecties, stofwisselingsstoornissen en andere ontstekingsreacties. De subgroep PANDAS wordt gedefinieerd door een associatie met Groep A Streptokokkeninfectie en specifieke neuropsychiatrische symptomen die lijken op PANS. Zowel PANDAS als PANS worden beschouwd als zeldzame pediatrische (wees)neurologische aandoeningen.

Er zijn momenteel geen door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedgekeurde therapieën voor PANDAS/PANS en zeer beperkte klinische onderzoeken naar nieuwe therapeutische interventies. Met de ontwikkeling van diagnostische criteria voor PANDAS/PANS en behandelingsrichtlijnen in respectievelijk 2015 en 20172 is er een unieke kans voor Neurotechs eigen full spectrum cannabinoïde geneesmiddelformulering, NTI164. NTI164 heeft bewezen krachtige ontstekingsremmende en neurobeschermende effecten te hebben in vitro, samen met een uitstekend veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel bij pediatrische patiënten met Autisme Spectrum Stoornis.

NTI164 heeft het potentieel om de met PANDAS/PANS geassocieerde neuro-inflammatie te verminderen, waarvan wordt aangenomen dat deze in de meeste gevallen een rol speelt in de pathogenese. Neuro-inflammatie is een van de belangrijkste oorzaken van neurodegeneratie. NTIPAN1 wordt voorgesteld als een single-arm, open-label, fase I/II klinische studie waarbij 10 pediatrische patiënten met een klinische diagnose van matige tot ernstige PANDAS/PANS zullen worden gerekruteerd om de werkzaamheid en veiligheid van oraal toegediend NTI164 bij deze patiënten te bepalen.

Het primaire eindpunt van de studie is de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de Clinical Global Impression Scales (CGI: ernst, globale verbetering en therapeutische respons) en de Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS) (OCD-ernst) - die beide worden beschouwd als gouden standaard, gevalideerde klinische beoordelingsinstrumenten die deel uitmaken van de standaardzorg in de neurologie. Belangrijke secundaire eindpunten zullen de veiligheid en verdraagbaarheid van oraal toegediende NTI164 (bij 5, 10, 15 en 20 mg/kg/dag) onderzoeken. De studie is van plan kinderen in te schrijven in twee centra in Australië: het Children's Hospital in Westmead en de Paediatric Neurology Unit in Monash Medical Centre.

Neurotech verwacht goedkeuring van de Human Research Ethics Committee (HREC) en toestemming van de Therapeutic Goods Administration (TGA) voor het Clinical Trial Notification (CTN) schema om de Fase I/II voor het einde van CY2022 te starten, waarbij de werving van patiënten in 1H CY2023 zal beginnen. De resultaten van de studie worden verwacht in 2H CY2023. Het bedrijf heeft aanvullende octrooiaanvragen ingediend voor dit nieuwe gebruik van NTI164 bij PANDAS/PANS en andere zeldzame pediatrische neurologische aandoeningen waarbij neuro-inflammatoire processen goed zijn vastgelegd in de wetenschappelijke en medische literatuur.