Ocugen, Inc. kondigt aan dat de eerste patiënt gedoseerd is in de Fase 1/2 klinische studie van OCU400, een modifier gentherapiekandidaat voor de behandeling van retinitis pigmentosa (RP) als gevolg van mutaties in de genen van de nucleaire receptor subfamilie 2 groep E lid 3 (NR2E3) en Rhodopsine (RHO). Deze eerste dosering van patiënten markeert het begin van de dosis-escalerende, waarnemer-blinde, fase 1/2 veiligheids- en werkzaamheidsstudie. Voor deze fase 1/2-studie worden momenteel inschrijvingen verricht.

Meer informatie is te vinden op ClinicalTrials.gov, onder identificatienummer NCT05203939. RP is een groep zeldzame, genetische aandoeningen waarbij sprake is van afbraak en verlies van cellen in het netvlies (het lichtgevoelige weefsel dat de achterkant van het oog bekleedt). Veel voorkomende symptomen zijn moeite met 's nachts zien en een progressief verlies van het zijdelingse (perifere) gezichtsvermogen.

Algemeen wordt geschat dat RP ongeveer 1 op 4.000 mensen – wereldwijd ongeveer twee miljoen mensen – treft.1 Er is momenteel geen goedgekeurde therapie die bedoeld is om de progressie van RP te stoppen op basis van alle genetische mutaties die de ziekte veroorzaken. Het modifier-gentherapieplatform van Ocugen richt zich op nucleaire hormoonreceptoren (NHR's) die meerdere functies in het netvlies reguleren, waardoor het de mogelijkheid heeft om veel verschillende genmutaties—en, op hun beurt, meerdere netvliesziekten—met één enkel product aan te pakken. Traditionele gentherapie, waarbij een functionele versie van een niet-functioneel gen in doelcellen wordt overgebracht, pakt slechts één afzonderlijke genmutatie tegelijk aan.