Orphazyme A/S heeft aangekondigd dat, na de ontvangst van de negatieve Trend Vote van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP), zoals aangekondigd op 23 februari 2022, de Onderneming besloten heeft haar Europese aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van arimoclomol voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C (NPC) in te trekken, in afwachting van een eindstemming en advies van het CHMP over de MAA die voor later deze maand gepland is. Orphazyme ondergaat momenteel een gerechtelijke herstructurering en heeft zijn personeelsbestand met ongeveer 50% ingekrompen om de kosten te drukken, terwijl het probeert te onderzoeken of er een basis kan worden gelegd voor de voortzetting van alle of een deel van de activiteiten van de onderneming’inclusief een verkoop van alle of delen van de activa van de onderneming’s. In dit stadium is het onzeker of een oplossing kan worden gevonden, en te gelegener tijd zal een verdere update worden verstrekt. Als onderdeel van het streven naar een reglementair traject in de V.S., blijft het bedrijf werken aan het opnieuw indienen van de New Drug Application van het bedrijf’s voor arimoclomol bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en is van plan een Type C Vergadering aan te vragen in het tweede kwartaal van 2022.