ProQR Therapeutics N.V. kondigde een presentatie aan op de Oligonucleotide and Peptide Therapeutics conferentie, oftewel TIDES Europe, die wordt gehouden op 16-18 november 2022 in Wenen, Oostenrijk. ProQR presentatie Presentatie titel: Progress on Development of RNA Base Editing Technologies for Precision Medicines Presentator: Gerard Platenburg, medeoprichter en Chief Scientific Officer bij ProQR Type presentatie: Mondelinge presentatie Sessie: Oligonucleotide Discovery, Preclinical and Clinical Datum: 18 november 2022 om 14.30 uur CET Over de Axiomer(R)-technologie ProQR verricht baanbrekend werk met een nieuwe generatie RNA base editing-technologie, Axiomer(R) genaamd, die mogelijk een nieuwe klasse geneesmiddelen voor diverse soorten ziekten kan opleveren. Axiomer(R) "Editing Oligonucleotides", of EON's, brengen op een zeer specifieke en gerichte manier enkele nucleotideveranderingen aan in RNA met behulp van de in menselijke cellen aanwezige moleculaire machinerie ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA).

Axiomer(R) EON's zijn ontworpen om endogeen tot expressie komende ADAR's aan te trekken en te sturen om een Adenosine (A) te veranderen in een Inosine (I) in het RNA - een Inosine wordt vertaald als een Guanosine (G) - - om een RNA met een ziekteveroorzakende mutatie terug te brengen naar een normaal (wild type) RNA, om de expressie van eiwitten te moduleren, of om een eiwit te veranderen zodat het een nieuwe functie krijgt die ziekte helpt voorkomen of behandelen.