PTC Therapeutics, Inc. kondigt de stopzetting aan van preklinische en vroege onderzoeksprogramma's in gentherapie als onderdeel van een strategische prioritering van de portefeuille. PTC zal doorgaan met de ontwikkeling en wereldwijde commercialisering van Upstaza, de allereerste goedgekeurde gentherapie die rechtstreeks aan de hersenen wordt toegediend. Als gevolg van de prioritering worden voor 2023 operationele kosten (OPEX) reducties van ongeveer 15% verwacht.

Aanvullende OPEX-richtlijnen voor 2023 zullen worden verstrekt als onderdeel van de resultaten van het tweede kwartaal. De beslissing om de prioriteit van gentherapieprogramma's in een vroeg stadium op te heffen, weerspiegelt de wens van het bedrijf om de middelen te concentreren op delen van de pijplijn die waarschijnlijk een aanzienlijk rendement op investering zullen opleveren en transformatieve therapieën voor patiënten met een grote onvervulde medische behoefte. De stopzetting van de gentherapieprogramma's zal ook resulteren in een vermindering van het personeelsbestand, die zal worden uitgevoerd in overeenstemming met de toepasselijke arbeidsvoorschriften.

De stopgezette gentherapieprogramma's omvatten preklinische programma's voor Friedreich-ataxie en Angelman-syndroom, evenals verschillende andere programma's voor zeldzame aandoeningen van het CZS en oogheelkunde met een grote medische behoefte in verschillende stadia van preklinische ontwikkeling. De beslissing om prioriteiten te stellen maakt extra aandacht mogelijk voor PTC's eigen splicingplatform en voor aanvullende aandoeningen van het CZS en metabolisme die gebruik maken van de gedifferentieerde en innovatieve wetenschappelijke expertise van PTC.