Revance Therapeutics, Inc. (RVNC) kondigde aan dat de Amerikaanse Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) een permanente J-code (J0589) heeft toegekend voor DAXXIFY®, geïndiceerd voor de behandeling van cervicale dystonie bij volwassenen. De studie, geschreven door Cynthia L. Comella, M.D., evalueerde de veiligheid, duur van de respons en werkzaamheid van twee doses DAXXIFY voor de behandeling van cervicale dystonie (CD), en diende als basis voor de goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA) van DAXXIFY voor de behandeling van cervicale dystonie in augustus 2023. De cruciale klinische Fase 3-studie (ASPEN 1) omvatte 301 patiënten die gerandomiseerd werden om 125U of 250U DAXXIFY of placebo te ontvangen.1-2 DAXXIFY bleek effectief, over het algemeen veilig en goed verdragen te worden in beide dosisgroepen, 125U en 250U.

1-2 Aan het primaire eindpunt werd in beide groepen voldaan, met een vermindering van 12,7 en 10,9 punten ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale TWSTRS-score gemiddeld over 4 en 6 weken (p < 0,01 vs placebo).1-2 De mediane duur van het effect, gedefinieerd als >80% verlies van piekeffect, was respectievelijk 24,0 en 20,3 weken voor de twee dosisgroepen. 1-2 De lage incidentiecijfers van dysfagie (respectievelijk 1,9% en 3,6%) en spierzwakte (respectievelijk 4,7% en 2,3%) ondersteunen verder het veiligheidsprofiel van DAXXIFY.1-2 Het klinische fase 3-programma omvatte ook een herhalingsbehandeling, open-label veiligheidsonderzoek (ASPEN OLS) dat maximaal 4 extra DAXXIFY-behandelingen mogelijk maakte, wat de bevindingen van ASPEN-1 versterkte. De totale Amerikaanse marktkans voor therapeutische neuromodulatoren voor DAXXIFY is $2,7 miljard, inclusief de meer dan $350 miljoen kostende markt voor cervicale dystonie. DAXXIFY® (daxibotulinumtoxineA-lanm)-injectie is een remmer van de afgifte van acetylcholine en een neuromusculaire blokker die is geïndiceerd voor de tijdelijke verbetering van de zichtbaarheid van matige tot ernstige glabellaire lijnen geassocieerd met corrugator- en/of procerusspieractiviteit bij volwassen patiënten en voor de behandeling van cervicale dystonie bij volwassenen.

De effecten van DAXXIFY® en alle botulinetoxineproducten kunnen zich vanuit het injectiegebied verspreiden en symptomen veroorzaken die overeenkomen met botulinetoxine-effecten. Deze symptomen zijn uren tot weken na de injectie gemeld. Slik- en ademhalingsmoeilijkheden kunnen levensbedreigend zijn en er zijn meldingen van overlijden.

DAXXIFY® is niet goedgekeurd voor de behandeling van spasticiteit of andere aandoeningen dan cervicale dystonie en glabellaire lijnen. Tot de contra-indicaties van DAXXIFY® behoren overgevoeligheid voor botulinetoxinepreparaten of bestanddelen van de formulering en infectie op de injectieplaats(en). De potentie-eenheden van DAXXIFY® zijn niet uitwisselbaar met preparaten van andere botulinetoxineproducten.

De aanbevolen dosis en toedieningsfrequentie mogen niet overschreden worden. Patiënten moeten onmiddellijk medische hulp inroepen als ademhalings-, spraak- of slikproblemen optreden. Wees voorzichtig bij toediening aan patiënten met reeds bestaande cardiovasculaire aandoeningen.

Gelijktijdige neuromusculaire aandoeningen kunnen de klinische effecten van de behandeling verergeren. De meest waargenomen bijwerkingen zijn: Glabellaire lijnen (=1%): hoofdpijn (6%), ooglid ptosis (2%) en gezichtsparese (1%). Cervicale dystonie (=5%): hoofdpijn (9%), pijn op de injectieplaats (8%), erytheem op de injectieplaats (5%), spierzwakte (5%) en infectie van de bovenste luchtwegen (5%).

Bij gelijktijdige toediening van DAXXIFY® en aminoglycoside antibiotica, anticholinerge middelen of andere middelen die interfereren met neuromusculaire transmissie of spierverslappers, is voorzichtigheid geboden omdat het effect van DAXXIFY® versterkt kan worden. Het effect van toediening van verschillende botulinum neurotoxines tijdens de behandeling met DAXXIFY® is onbekend. DAXXIFY® wordt niet aanbevolen voor gebruik bij kinderen of zwangere vrouwen.