Rhythm Pharmaceuticals, Inc. presenteert gegevens van fase 3-onderzoek bij kinderen op de jaarlijkse bijeenkomst van de Pediatric Endocrine Society
06 mei 2024 om 14:00 uur
Delen
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat het bedrijf drie presentaties heeft gegeven - een mondelinge en twee posters - op de jaarlijkse bijeenkomst van de Pediatric Endocrine Society (PES) die van 2 tot 5 mei 2024 werd gehouden in Chicago, IL. In de mondelinge presentatie liet Rhythm gegevens zien die eerder op 6 december 2023 waren aangekondigd, van het 52 weken durende Fase 3 onderzoek bij kinderen in de leeftijd van 2 tot jonger dan 6 jaar (N=12) met het Bardet-Biedl syndroom (BBS) of obesitas als gevolg van een tekort aan proopiomelanocortine (POMC) of leptinereceptor (LEPR). Behandeling met setmelanotide bereikte het primaire eindpunt met een gemiddelde verlaging van de BMI-Z-score met 3,04 (een maat voor afwijkingen van de body mass index ten opzichte van wat als normaal wordt beschouwd) en een gemiddelde verlaging van de body mass index (BMI) met 18,4%.
Rhythm blijft op schema om in de eerste helft van 2024 de indiening van een supplementary New Drug Application (sNDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) af te ronden voor een labeluitbreiding voor de behandeling van pediatrische patiënten tussen 2 en jonger dan 6 jaar bij goedgekeurde indicaties.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van zijn melanocortine-4 receptor (MC4R) agonisten, waaronder zijn belangrijkste product, IMCIVREE, als een precisiegeneesmiddel voor de behandeling van hyperfagie en ernstige obesitas veroorzaakt door zeldzame MC4R pathway-ziekten. IMCIVREE is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor chronische gewichtscontrole bij volwassen en pediatrische patiënten van zes jaar en ouder met monogene of syndromale obesitas als gevolg van proopiomelanocortine (POMC), proproteïneconvertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR) deficiëntie zoals bepaald door een door de FDA goedgekeurde test die varianten in POMC-, PCSK1- of LEPR-genen aantoont die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of van onzekere betekenis (VUS); of het Bardet-Biedl syndroom (BBS). Het evalueert setmelanotide in Fase II- en III-onderzoeken voor de behandeling van obesitas als gevolg van varianten in een van de vele genen die geassocieerd zijn met de MC4R-route.
RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC. 
