Rhythm Pharmaceuticals, Inc. kondigt plannen aan om een cohort van patiënten met hypothalamusobesitas in Japan toe te voegen aan haar lopende wereldwijde Fase 3 klinische studie van setmelanotide, waarbij de dosering naar verwachting in het derde kwartaal van 2024 zal beginnen. Rhythm schat dat er in Japan ongeveer 5.000 tot 8.000 patiënten zijn met hypothalamische obesitas, een zeldzame vorm van obesitas die optreedt na beschadiging van de hypothalamus regio van de hersenen, die de melanocortin-4 receptor (MC4R) pathway bevat en verantwoordelijk is voor het regelen van fysiologische functies zoals honger en gewichtsregulatie. De aandoening komt meestal voor na de groei en chirurgische verwijdering of andere behandeling van craniofaryngioom, astrocytoom of andere zeldzame hersentumoren.

Deze personen ervaren vaak een snelle gewichtstoename, een vermindering van het energieverbruik en een toename van het hongergevoel, wat leidt tot ernstige obesitas binnen zes tot 12 maanden na de hypothalamuslaesies. Het bedrijf en het Japanse PMDA kwamen overeen om een cohort van 12 Japanse patiënten aan het lopende onderzoek toe te voegen en, in afwachting van de voltooiing van het onderzoek, deze gegevens te gebruiken als onderdeel van het registratiepakket van het bedrijf om goedkeuring te verkrijgen van het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn. Naast de werkzaamheidsgegevens zal Rhythm farmacokinetische (PK) gegevens van Japanse patiënten verzamelen en indienen, wat de gebruikelijke weg van het verzamelen van dergelijke gegevens van een eerder stadium van het onderzoek in Japanse proefpersonen versnelt.

Rhythm kondigde ook aan dat het de inclusie van het centrale, 120 patiënten tellende cohort in haar wereldwijde Fase 3-studie met setmelanotide in hypothalamische obesitas heeft voltooid, met patiënten van 4 jaar of ouder met hypothalamische obesitas die 2:1 gerandomiseerd werden naar setmelanotide therapie of placebo voor een totaal van 60 weken, inclusief maximaal acht weken voor dosering. Zoals overeengekomen met zowel de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten als het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), zouden Rhythms regelgevende aanvragen gebaseerd worden op gegevens van dit cohort. Het extra cohort van 12 patiënten in Japan heeft geen invloed op de timing voor regelgevende indieningen in de Verenigde Staten of Europa.

Het bedrijf blijft op schema om top-line onderzoeksresultaten te verkrijgen in de eerste helft van 2025.