Koers Sharp Therapeutics Corp.

Sharp Therapeutics Corp. is een biotechnologiebedrijf in de preklinische fase dat therapieën op basis van kleine moleculen ontwikkelt voor de behandeling van genetische aandoeningen. Het onderzoeksplatform van het bedrijf combineert high-throughput-screeningtechnologieën met bibliotheken van verbindingen die computationeel zijn geoptimaliseerd op basis van de fysica en biologie van defecten in het celtransport en de allosterische activering van eiwitten. Het platform levert verbindingen op basis van kleine moleculen die de activiteit van gemuteerde eiwitten herstellen, waardoor de mogelijkheid ontstaat om genetische aandoeningen te behandelen met conventionele geneesmiddelen in pilvorm. De technologie omvat CoreX-assaytechnologie, AlloChem-verbindingenbibliotheken, een data-mining-systeem en een machine learning-laag. Tot de geavanceerde programma's behoren een kleinmolecuul dat de afbraak van het neuroprotectieve eiwit progranuline voorkomt, waardoor het progranulinegehalte stijgt en neurodegeneratie wordt voorkomen, en een kleinmolecuul dat de activiteit van het gemuteerde GCase-eiwit herstelt (mutatie en verlies van activiteit van GCase is de genetische oorzaak van de ziekte van Gaucher).