Soleno Therapeutics, Inc. kondigt positieve resultaten aan van de gerandomiseerde terugtrekkingsperiode van onderzoek C602, een langetermijnonderzoek naar de behandeling van DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release tabletten voor de behandeling van het Prader-Willi syndroom (PWS). De FDA heeft eerder erkend dat de gegevens van deze studie de indiening van een NDA kunnen ondersteunen voor DCCR, dat de status van weesgeneesmiddel heeft voor de behandeling van PWS in de V.S. en de E.U. en de status van Fast Track van de FDA. De multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde terugtrekkingsperiode schreef 77 patiënten in die eerder waren ingeschreven in Studie C602 en die tussen de twee en vier jaar een open-labelbehandeling met DCCR hadden gehad.

De deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd om DCCR (n=38) of placebo (n=39) te ontvangen gedurende een periode van vier maanden. Het primaire eindpunt was de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hyperfagiegerelateerd gedrag zoals beoordeeld door de hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT), een door de zorgverlener ingevulde, gevalideerde vragenlijst van negen items voor het beoordelen van hyperfagie bij PWS. Secundaire eindpunten waren de beoordelingen door de onderzoeker van de algehele ernst van de ziekte van de deelnemers en de verandering in de toestand, zoals gemeten door respectievelijk de Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) en de Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) beoordelingen.