Soleno Therapeutics, Inc. Kondigt Statistisch Significante Top-Line Positieve Resultaten aan van de gerandomiseerde terugtrekkingsperiode van Studie C602 naar Dccr voor Prader-Willi Syndroom
26 september 2023 om 13:30 uur
Delen
Soleno Therapeutics, Inc. kondigt positieve resultaten aan van de gerandomiseerde terugtrekkingsperiode van onderzoek C602, een langetermijnonderzoek naar de behandeling van DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release tabletten voor de behandeling van het Prader-Willi syndroom (PWS). De FDA heeft eerder erkend dat de gegevens van deze studie de indiening van een NDA kunnen ondersteunen voor DCCR, dat de status van weesgeneesmiddel heeft voor de behandeling van PWS in de V.S. en de E.U. en de status van Fast Track van de FDA. De multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde terugtrekkingsperiode schreef 77 patiënten in die eerder waren ingeschreven in Studie C602 en die tussen de twee en vier jaar een open-labelbehandeling met DCCR hadden gehad.
De deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd om DCCR (n=38) of placebo (n=39) te ontvangen gedurende een periode van vier maanden. Het primaire eindpunt was de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hyperfagiegerelateerd gedrag zoals beoordeeld door de hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT), een door de zorgverlener ingevulde, gevalideerde vragenlijst van negen items voor het beoordelen van hyperfagie bij PWS. Secundaire eindpunten waren de beoordelingen door de onderzoeker van de algehele ernst van de ziekte van de deelnemers en de verandering in de toestand, zoals gemeten door respectievelijk de Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) en de Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) beoordelingen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Soleno Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten. Haar belangrijkste kandidaat, Diazoxide Choline Extended-Release tabletten (DCCR), tabletten met verlengde afgifte, een eenmaal daags oraal tablet voor de behandeling van het Prader-Willi syndroom (PWS), heeft onlangs haar Fase 3 ontwikkelingsprogramma afgerond. DCCR is een krachtige ATP-gevoelige kalium (KATP) kanaalactivator. DCCR-tabletten bestaan uit het actieve ingrediënt diazoxide-choline, een cholinezout van diazoxide, een benzothiadiazine. Het werkingsmechanisme van DCCR met doelwitten in de hersenen, de alvleesklier en het vetweefsel heeft het potentieel om complexe ziekten zoals PWS te beïnvloeden om de eetlust te verminderen, het zoeken naar voedsel te verminderen, verzadiging te verbeteren, insuline- en leptineresistentie te verbeteren en lichaamsvet te verminderen. Het bedrijf heeft een Fast-Track aanwijzing voor DCCR bij PWS en een aanwijzing als weesgeneesmiddel voor het geneesmiddel in de Verenigde Staten en de Europese Unie.
Soleno Therapeutics, Inc. Kondigt Statistisch Significante Top-Line Positieve Resultaten aan van de gerandomiseerde terugtrekkingsperiode van Studie C602 naar Dccr voor Prader-Willi Syndroom