Soleno Therapeutics, Inc. Ontvangt doorbraaktherapie-aanwijzing van de Amerikaanse FDA voor DCCR (Diazoxide Choline) Tabletten met verlengde afgifte voor het Prader-Willi Syndroom (PWS)
29 april 2024 om 14:00 uur
Delen
Soleno Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de doorbraaktherapie-aanduiding heeft toegekend aan diazoxide choline voor de behandeling van volwassenen en kinderen van 4 jaar en ouder met het genetisch bevestigde Prader-Willi syndroom (PWS) die hyperfagie hebben. De aanwijzing weerspiegelt de vaststelling van het Agentschap dat, gebaseerd op een beoordeling van de voorlopige gegevens van het klinische ontwikkelingsprogramma in Fase 3, diazoxide choline een aanzienlijke verbetering kan laten zien op een of meer klinisch significante eindpunten in vergelijking met beschikbare therapieën. De 'Breakthrough Therapy Designation' van de FDA is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen in de VS die bedoeld zijn voor de behandeling van een ernstige aandoening te versnellen, wanneer voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan laten zien ten opzichte van de beschikbare therapie op een klinisch significant eindpunt (klinische eindpunten).
Met de aanwijzing als doorbraaktherapie biedt de FDA intensieve begeleiding en organisatorische betrokkenheid waarbij senior managers worden betrokken in een proactieve, gezamenlijke, interdisciplinaire beoordeling, en kan het ook prioriteitsbeoordelingen en andere acties toestaan om de beoordeling te versnellen. Diazoxide choline heeft een Orphan Drug Designation voor PWS in de V.S. en de E.U., evenals een Fast Track Designation in de V.S.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Soleno Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten. Haar belangrijkste kandidaat, Diazoxide Choline Extended-Release tabletten (DCCR), tabletten met verlengde afgifte, een eenmaal daags oraal tablet voor de behandeling van het Prader-Willi syndroom (PWS), heeft onlangs haar Fase 3 ontwikkelingsprogramma afgerond. DCCR is een krachtige ATP-gevoelige kalium (KATP) kanaalactivator. DCCR-tabletten bestaan uit het actieve ingrediënt diazoxide-choline, een cholinezout van diazoxide, een benzothiadiazine. Het werkingsmechanisme van DCCR met doelwitten in de hersenen, de alvleesklier en het vetweefsel heeft het potentieel om complexe ziekten zoals PWS te beïnvloeden om de eetlust te verminderen, het zoeken naar voedsel te verminderen, verzadiging te verbeteren, insuline- en leptineresistentie te verbeteren en lichaamsvet te verminderen. Het bedrijf heeft een Fast-Track aanwijzing voor DCCR bij PWS en een aanwijzing als weesgeneesmiddel voor het geneesmiddel in de Verenigde Staten en de Europese Unie.
Soleno Therapeutics, Inc. Ontvangt doorbraaktherapie-aanwijzing van de Amerikaanse FDA voor DCCR (Diazoxide Choline) Tabletten met verlengde afgifte voor het Prader-Willi Syndroom (PWS)