Soleno Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de doorbraaktherapie-aanduiding heeft toegekend aan diazoxide choline voor de behandeling van volwassenen en kinderen van 4 jaar en ouder met het genetisch bevestigde Prader-Willi syndroom (PWS) die hyperfagie hebben. De aanwijzing weerspiegelt de vaststelling van het Agentschap dat, gebaseerd op een beoordeling van de voorlopige gegevens van het klinische ontwikkelingsprogramma in Fase 3, diazoxide choline een aanzienlijke verbetering kan laten zien op een of meer klinisch significante eindpunten in vergelijking met beschikbare therapieën. De 'Breakthrough Therapy Designation' van de FDA is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen in de VS die bedoeld zijn voor de behandeling van een ernstige aandoening te versnellen, wanneer voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel een aanzienlijke verbetering kan laten zien ten opzichte van de beschikbare therapie op een klinisch significant eindpunt (klinische eindpunten).

Met de aanwijzing als doorbraaktherapie biedt de FDA intensieve begeleiding en organisatorische betrokkenheid waarbij senior managers worden betrokken in een proactieve, gezamenlijke, interdisciplinaire beoordeling, en kan het ook prioriteitsbeoordelingen en andere acties toestaan om de beoordeling te versnellen. Diazoxide choline heeft een Orphan Drug Designation voor PWS in de V.S. en de E.U., evenals een Fast Track Designation in de V.S.